Bundesverwaltungsgericht 01.09.2011 C-5926/2008

Bundesve rwa l t ungsge r i ch t T r i buna l   adm in istratif   f édé ra l T r i buna l e   ammin istrati vo   f ede ra l e T r i buna l   adm in istrativ   f ede ra l Abteilung III C­5926/2008 Urteil   v om   1 .   S ep t embe r   2011 Besetzung Richter Stefan Mesmer (Vorsitz), Richterin Franziska Schneider,  Richter Philippe Weissenberger, Gerichtsschreiber Marc Wälti. Parteien X._______,  Beschwerdeführerin,  gegen Bundesamt für Gesundheit BAG, Direktionsbereich,  Schwarzenburgstrasse 165, 3003 Bern,   Vorinstanz.  Gegenstand Verfügung des BAG vom 14. Juli 2008,  Verweigerung der Aufnahme des Arzneimittels  A._______, in die Spezialitätenliste.

C­5926/2008 Sachverhalt: A.  Das  Arzneimittel  A._______  (im  Folgenden:  A._______),  wurde  am  20. März  2007  vom  Schweizerischen  Heilmittelinstitut  (Swissmedic,  im  Folgenden:  Institut)  unter  der  Zulassungsnummer  _______  im  vereinfachten,  beschleunigten  Zulassungsverfahren  als  Arzneimittel  zur  Behandlung  seltener  Krankheiten  (Orphan  Drug)  für  die  X._______  (im  Folgenden:  Beschwerdeführerin)  unter  Auflagen  zugelassen.  Das  Arzneimittel mit dem Wirkstoff B._______ dient als Enzymersatztherapie  in  der  Langzeitbehandlung  von  Patienten  mit  Hunter­Syndrom  (Mukopolysaccharidose  II,  MPS  II),  einer  seltenen,  X­chromosomal­ rezessiv  vererbbaren  Stoffwechselerkrankung  (lysosomale  Speicherkrankheit).  Diese  zählt  zu  den  Mukopolysaccharidosen  (MPS),  einer Gruppe  von  Erkrankungen,  bei  denen  der  lysosomale  Abbau  von  Mukopolysacchariden gestört ist. B.  Am 14. Februar 2007 stellte die Beschwerdeführerin beim Bundesamt für  Gesundheit  (BAG,  im  Folgenden  auch:  Vorinstanz)  ein  Gesuch  um  Aufnahme  von  A._______  in  die  Liste  der  pharmazeutischen  Spezialitäten  und  konfektionierten  Arzneimittel  mit  Preisen  (Spezialitätenliste, im Folgenden: SL). C.  Mit Schreiben vom 21. Mai 2007 teilte das BAG der Beschwerdeführerin  mit,  es  beabsichtige,  das  Gesuch  abzuweisen,  da  das  fragliche  Arzneimittel  gemäss  einer  Stellungnahme  der  Eidgenössischen  Arzneimittelkommission  (EAK)  nicht  alle  Voraussetzungen  für  die  Aufnahme  in  die  SL  (Wirksamkeit,  Zweckmässigkeit  und  Wirtschaftlichkeit)  erfülle.  Der  Beschwerdeführerin  wurde  rechtliches  Gehör  gewährt  und  die  Möglichkeit  geboten,  eine  Neuüberprüfung  zu  beantragen,  für  welche  aber  neue  Tatsachen  oder  sonstige Gründe  für  die Aufnahme in die SL geltend zu machen seien. D.  Mit Eingabe vom 1. Juni 2007 wandte sich die Beschwerdeführerin gegen  die  in  Aussicht  gestellte  Abweisung  ihres  Gesuches  und  beantragte  erneut  die  Aufnahme  von  A._______  als  Orphan  Drug  in  die  SL  –  im  beschleunigten Verfahren bis spätestens am 1. Juli 2007. Sie reichte ein  berichtigtes und ergänztes Formular  zum Auslandpreisvergleich ein und  beantragte,  der  Fabrikabgabepreis  für  die  Schweiz  sei  auf  Fr.  4'700.­ 

C­5926/2008 festzulegen.  Der  Publikumspreis  betrage  –  wie  die  Vorinstanz  richtig  festgestellt habe – Fr. 5'058.55.  Das  BAG  habe  bereits  andere  Präparate  zur  Behandlung  einer  lysosomalen  Speicherkrankheit  in  die  SL  aufgenommen.  So  finde  sich  das  Arzneimittel  D._______,  (im  Folgenden:  D._______),  welches  am  _______ vom Institut zur Behandlung von MPS Typ I zugelassen worden  sei  (Zulassungsnummer:_______),  bereits  seit  dem _______  in  der  SL.  Die  Aufnahme  sei  offensichtlich  ohne  die  vorherige  Anhörung  von  Experten erfolgt. E.  Nachdem  die  Beschwerdeführerin  sich  am  18.  Juli  2007  nach  dem  Verfahrensstand erkundigt hatte, teilte die Vorinstanz mit Schreiben vom  15. August  2007  mit,  sie  beabsichtige  nach  Rücksprache  und  im  Einverständnis  mit  den  in  der  Schweiz  betroffenen  Spezialisten  (Dres.  E._______  und  F._______)  das  Arzneimittel  A._______  in  die  Geburtsgebrechenmedikamentenliste  (im Folgenden: GGML, Teil  IV  der  SL)  aufzunehmen.  Diese  Liste  enthalte  jene  aus  der  obligatorischen  Krankenpflegeversicherung  (OKP)  zu bezahlenden Arzneimittel,  die  den  Versicherten  bis  zu  ihrem  zwanzigsten  Altersjahr  durch  die  Invalidenversicherung  vergütet  würden  und  welche  sie  auch  später  weiterhin benötigten. Die Aufnahme in die GGML werde nicht verfügt und  der Eintrag erfolge ohne konkrete Preisangaben. Mit der Aufnahme in die  GGML sei das Aufnahmegesuch an sich hinfällig; die Beschwerdeführerin  könne  aber  Mitteilung  machen,  wenn  sie  eine  abweisende  Verfügung  betreffend Aufnahme in die SL wünsche. F.  Am  14.  Dezember  2007  beantragte  die  Beschwerdeführerin,  dass  ihr  Arzneimittel  nicht  nur  in  der  GGML  gelistet,  sondern  auch  in  die  SL  aufgenommen  werde.  Sollte  dem  Antrag  nicht  stattgegeben  werden,  erwarte  sie  eine  anfechtbare,  begründete  Abweisungsverfügung.  Sie  verwies auf ihre Schreiben, diverse telefonische Besprechungen, E­Mail­ Korrespondenz sowie Sitzungen mit der EAK. G.  Mit  Verfügung  vom  14.  Juli  2008  wies  die  Vorinstanz  das  Gesuch  um  Aufnahme des Arzneimittels A._______ in die SL ab.

C­5926/2008 Zur  Begründung  hielt  sie  im  Wesentlichen  fest,  gemäss  Art.  27  des  Bundesgesetzes  vom  18. März  1994  über  die  Krankenversicherung  (KVG, SR 832.10) übernehme die OKP die gleichen Leistungen wie bei  Krankheit,  wenn  ein  Geburtsgebrechen  vorliege,  das  nicht  durch  die  Invalidenversicherung (IV) gedeckt sei. Bei Krankheiten vergüte die OKP  nur  Arzneimittel,  die  in  der  SL  aufgeführt  seien.  Gleiches  gelte  grundsätzlich  auch  bei  Arzneimitteln  zur  Behandlung  von  Geburtsgebrechen.  Zusätzlich  vergüte  die  OKP  diejenigen  (medikamentösen) therapeutischen Massnahmen, die nach Art. 52 Abs. 2  KVG (in Verbindung mit Art. 35 der Verordnung vom 27. Juni 1995 über  die Krankenversicherung  [KVV, SR 832.102]) aus dem Leistungskatalog  der  IV  in  die  GGML  übernommen  worden  seien.  Das  BAG  habe  in  diesem Zusammenhang die Aufgabe sicherzustellen, dass den Patienten  auch  nach  dem  zwanzigsten  Altersjahr  jene  Leistungen  weiter  vergütet  würden,  die  im  IV­Leistungskatalog  aufgeführt  seien.  Hierzu  diene  der  Eintrag in die GGML. Es sei hingegen Aufgabe der zuständigen Stelle der  IV  und  nicht  des BAG,  den Entscheid  zu  fällen,  ob  ein Arzneimittel  zur  Behandlung  eines  Geburtsgebrechens  geeignet  sei  oder  nicht.  Dieses  System  verbiete  die  Aufnahme  von  jenen  Arzneimitteln  in  die  SL,  die  ausschliesslich  der  Behandlung  eines  durch  die  IV  definierten  Geburtsgebrechens dienten. Das  zu  beurteilende  Arzneimittel  sei  zur  Behandlung  von  Mukopolysaccharidose Typ  II  indiziert, einer Enzymmangelkrankheit, die  gemäss Ziffer 454 des Anhangs der Verordnung vom 9. Dezember 1985  über die Geburtsgebrechen (GgV, SR 831.232.21) als Geburtsgebrechen  gelte. Damit erfülle A._______ die Bedingungen für die Aufnahme in die  SL nicht. Das BAG befürworte jedoch im Einklang mit der Empfehlung der  EAK  eine  Aufnahme  in  die  GGML,  um  eine  Vergütung  der  Therapie  dieser  sehr  schweren  Erkrankung  durch  die  OKP  in  jenen  Fällen  sicherzustellen, in denen die IV nicht mehr vergütungspflichtig sei. H.  Am  15.  September  2008  reichte  die  Beschwerdeführerin  beim  Bundesverwaltungsgericht  eine  Beschwerde  gegen  die  Verfügung  vom  14. Juli 2008 ein. Sie beantragte, unter Kosten und Entschädigungsfolgen  sei  die  angefochtene  Verfügung  aufzuheben  und  A._______  sei –  zusätzlich zur Aufnahme  in die GGML (Teil  IV der SL) – wie  folgt  in die  SL (Teil I, Spezialitäten der Schulmedizin) aufzunehmen:

C­5926/2008 Fabrikabgabepreis Fr. 4'700.00 Publikumshöchstpreis Fr. 5'058.55 (4'700.00 + 240.00 + 2.4%) Limitation: Verordnung nach Evaluation durch die klinische Expertengruppe der  Swiss  Group  for  Inborn  Errors  of  Metabolism  (SGIEM);  Jährliche  Evaluation  durch klinische Expertengruppe der SGIEM. Eventualiter  beantragte  sie,  das  Arzneimittel  sei  unter  diesen  Bedingungen in die Teil 1 der SL, nicht aber in die GGML aufzunehmen. Weiter  machte  sie  eine  Verletzung  des  verfassungsmässigen  Gleichbehandlungsgebots  geltend  (Art.  8  der  Bundesverfassung  der  Schweizerischen  Eidgenossenschaft  vom  18. April  1999  [BV,  SR  101]).  Obwohl  das  Arzneimittel  A._______  die  gesetzlichen  Voraussetzungen  für  die Aufnahme  in  die SL erfülle,  habe die Vorinstanz  eine Aufnahme  verweigert. Demgegenüber seien verschiedene Arzneimittel, die ebenfalls  zur  Langzeit­Enzymersatztherapie  bei  Geburtsgebrechen  eingestuft  seien,  in  die  Teil  I  der  SL  aufgenommen  worden.  Es  lägen  keine  erheblichen  tatsächlichen  Unterschiede  bzw.  keine  ernsthaften  sachlichen  Gründe  für  eine  Ungleichbehandlung  vor.  Die  Beschwerdeführerin warf der Vorinstanz zudem vor, sie verletze mit ihrer  Verfügung das Willkürverbot gemäss Art. 9 BV und verstosse mit  ihrem  Verhalten gegen den Grundsatz von Treu und Glauben.  Zum Eventualantrag  führte die Beschwerdeführerin aus, sie gehe davon  aus,  dass  einer  gleichzeitigen Listung eines Arzneimittels  sowohl  in  der  GGML  als  auch  in  der  SL  nichts  entgegenstehen  sollte,  gebe  es  doch  bereits  andere  Arzneimittel,  welche  in  beiden  Listen  aufgeführt  seien.  Sollte  dies  jedoch  aus  rechtlichen  Gründen  nicht  möglich  sein,  sei  sie  bereit, zu Gunsten der Aufnahme in die SL auf den Eintrag in der GGML  zu verzichten. I.  Mit  Vernehmlassung  vom  12.  Dezember  2008  beantragte  das  BAG  die  Abweisung der Beschwerde. Die  Vorinstanz machte  geltend,  sie  habe  entgegen  der  Darstellung  der  Beschwerdeführerin nie zugesichert, dass das Arzneimittel A._______ in  Teil I der SL aufgenommen werde. Vielmehr sei immer nur die Aufnahme  in die GGML diskutiert worden. Es  treffe zwar zu, dass A._______ vom  Institut  auf  seine Wirksamkeit  und  Zweckmässigkeit  geprüft  worden  sei  und  eine  Zulassung  erhalten  habe.  Damit  sei  aber  nur  eine  der 

C­5926/2008 Voraussetzungen für die Aufnahme in die SL erfüllt; der vorgeschlagene  Preis sei jedoch nie als wirtschaftlich bezeichnet worden. Weiter  führt sie aus, beim Hunter­Syndrom handle es sich um eine sehr  seltene,  fast nur bei männlichen Kindern auftretende Krankheit, weshalb  in der Schweiz praktisch  keine Patienten betroffen  seien,  bei  denen die  medizinischen Leistungen nicht von der  IV übernommen würden. Es sei  auch auf Art. 27 KVG hinzuweisen, der gewährleiste, dass Leistungen bei  Geburtsgebrechen, welche nicht von der  IV übernommen würden, durch  die OKP vergütet würden. Dies gelte auch  für das Präparat A._______,  das in der GGML aufgenommen sei. Abschliessend  legte  die  Vorinstanz  dar,  dass  das  Gebot  der  Gleichbehandlung nicht verletzt sei. Bei allen von der Beschwerdeführerin  genannten  Arzneimitteln  lägen  sachliche  Gründe  für  eine  Ungleichbehandlung  mit  dem  vorliegend  zu  beurteilenden  Arzneimittel  vor. J.  In  ihrer  Replik  vom  4.  März  2009  hielt  die  Beschwerdeführerin  an  den  gestellten Rechtsbegehren und an deren Begründung  fest und nahm zu  den Vorbringen des BAG Stellung. Sie habe – entgegen der Darstellung der Vorinstanz – stets die Aufnahme  ihres  Arzneimittels  in  die  SL  und  nicht  in  die  GGML  beantragt  und  verhandelt. Die Vorinstanz habe in der Mitteilung vom 21. Mai 2007 zwar  die Absicht geäussert, das Gesuch um Aufnahme in die SL abzuweisen;  die  Wirtschaftlichkeit  des  Präparates  habe  sie  aber  nicht  umfassend  geprüft. In  den  gesetzlichen  Bestimmungen  und  dem  Handbuch  betreffend  die  Spezialitätenliste  (in  der  ab  dem  1.  Februar  2008  gültigen  Fassung,  im  Folgenden:  Handbuch  SL)  seien  als  einzige  Voraussetzungen  für  eine  Aufnahme  in  die  SL  die  Erfüllung  der  Anforderungen  der  Wirksamkeit,  Zweckmässigkeit  und  Wirtschaftlichkeit  genannt.  Es  fänden  sich  keine  Hinweise  darauf,  dass  Arzneimittel,  die  zur  Behandlung  einer  gemäss  GgV  als  Geburtsgebrechen  zu  qualifizierenden  Erkrankung  dienten,  grundsätzlich nicht in die SL aufgenommen werden könnten. Im Weiteren  hielt  sie  an  der  Rüge  der  Verletzung  des  Anspruchs  auf  rechtsgleiche  Behandlung  und  des  Willkürverbots  fest.  Die  unterschiedliche  Behandlung  der  in  der  Beschwerde  genannten  Arzneimittel  ohne 

C­5926/2008 nachvollziehbare Begründung  führe zu einer Rechtsunsicherheit, welche  für die Patienten schwere Folgen haben könne. K.  Das  BAG  beantragte  in  ihrer  Duplik  vom  19.  Mai  2009  erneut  die  Abweisung  der  Beschwerde  und  hielt  im  Wesentlichen  an  ihren  bisherigen Vorbringen fest. Die  Vorinstanz  führte  ergänzend  aus,  der  Beschwerdeführerin  sei  insoweit  zuzustimmen,  als  der Umstand,  dass  ein Arzneimittel, welches  zur  Behandlung  eines  Geburtsgebrechens  indiziert  und  in  der  GGML  gelistet sei, grundsätzlich einer Aufnahme in die SL nicht entgegenstehe.  Ein Präparat  zur  Behandlung  eines Geburtsgebrechens, welches  in  der  GGML  aufgeführt  sei,  könne  aber  nur  dann  in  die  SL  aufgenommen  werden,  wenn  es  einerseits  die  Kriterien  der  Wirksamkeit,  Zweckmässigkeit  und  Wirtschaftlichkeit  erfülle,  und  andererseits  das  Gebrechen  auch  nach  dem  zwanzigsten  Altersjahr  erstmals  auftreten  könne. Für A._______ bedeute dies, dass eine Aufnahme in die SL nur in  Frage  käme,  wenn  mit  klinischen  Studien  nachgewiesen  würde,  dass  eine  Behandlung  auch  bei  der  spät  auftretenden,  milden  Form  des  Hunter­Syndroms (MPS IIB) wirksam sei. L.  Mit Eingabe vom 26. Juni 2009 nahm die Beschwerdeführerin zur Duplik  des BAG Stellung. Sie machte geltend, die Duplik der Vorinstanz enthalte neue Vorbringen,  welche  nicht  Bestandteil  der  angefochtenen  Verfügung  gewesen  seien.  Sie  beantrage  deshalb  mit  Verweis  auf  das  Novenverbot,  die  diesbezüglichen  Erwägungen  als  gegenstandslos  aus  den  Akten  zu  weisen und bei der Beurteilung der Beschwerde nicht zu würdigen. Sollte  das Bundesverwaltungsgericht dem Antrag nicht  stattgeben, werde eine  angemessene Fristerstreckung zur Stellungnahme beantragt.  M.  Die  Vorinstanz  verzichtete  mit  Schreiben  vom  9.  Juli  2009  auf  eine  Stellungnahme zu den Vorbringen der Beschwerdeführerin vom 26. Juni  2009.  N.  Mit Verfügung vom 14. Juli 2009 wies der Instruktionsrichter die Anträge 

C­5926/2008 der  Beschwerdeführerin  vom  26.  Juni  2009  ab  und  schloss  den  Schriftenwechsel. O.  Am 29. Juli 2009 reichte die Beschwerdeführerin mit Verweis auf Art. 32  Abs.  2  des  Bundesgesetzes  vom  20. Dezember  1968  über  das  Verwaltungsverfahren  (VwVG,  SR  172.021)  weitere  Bemerkungen  zur  Duplik ein. Sie führte im Weiteren einlässlich aus, entgegen der Ansicht des BAG sei  das  Arzneimittel  A._______  zur  Langzeitbehandlung  von  Patienten  mit  Hunter­Syndrom  jeglichen  Alters  zugelassen  und  dessen  Wirksamkeit  nachgewiesen.  Das  Arzneimittel  sei  vom  Institut  im  beschleunigten  Verfahren unter aussergewöhnlichen Umständen zugelassen worden, da  es  sich  um  ein  wichtiges  Arzneimittel  für  seltene  Krankheiten  (Orphan  Drug) handle. Es sei nach Massgabe der gesetzlichen Anforderungen auf  Qualität,  Sicherheit  und Wirksamkeit  geprüft worden,  und  es  bestünden  keine  sachlichen  Gründe  dafür,  A._______  anders  als  vergleichbare  Arzneimittel zu behandeln. P.  Nachdem der Instruktionsrichter den Schriftenwechsel mit Verfügung vom  6.  August  2009  wieder  eröffnet  hatte,  reichte  das  BAG  am  9. Oktober  2009 eine weitere Stellungnahme ein. Es  machte  geltend,  falls  in  der  Schweiz  bei  einer  Person  nach  dem  zwanzigsten  Altersjahr  MPS  II  diagnostiziert  werde,  könnte  möglicherweise  die OKP  die Kosten  übernehmen,  obwohl  das Präparat  nicht  auf  der  SL  stehe.  In  diesem  Falle  wäre  die  Rechtsprechung  zum  „off­label­use“  massgebend.  Jedoch  sei  darauf  hinzuweisen,  dass  die  (Therapie­)Kosten  für  A._______  sehr  hoch  seien,  weshalb  die  Wirtschaftlichkeit des Präparates fraglich sei. Mit  Verfügung  vom  12.  Oktober  2009  stellte  der  Instruktionsrichter  der  Beschwerdeführerin die Eingabe der Vorinstanz vom 9. Oktober 2009 zu  und schloss den Schriftenwechsel erneut.  Q.  Auf  die  weiteren  Vorbringen  der  Parteien  und  die  eingereichten  Unterlagen  wird  –  soweit  für  die  Entscheidfindung  erforderlich  –  im  Rahmen der nachfolgenden Erwägungen näher eingegangen.

C­5926/2008 Das Bundesverwaltungsgericht zieht in Erwägung: 1.  Angefochten  ist die Verfügung des BAG vom 14. Juli 2008, mit welcher  das  Gesuch  um  Aufnahme  des  Arzneimittels  A._______  (Zulassungsnummer:_______;  im  Folgenden:  A._______)  in  die  SL  (abgewiesen wurde. 1.1.  Das  Verfahren  vor  dem  Bundesverwaltungsgericht  richtet  sich  im  Wesentlichen  nach  den  Vorschriften  des  Bundesgesetzes  vom  20. Dezember 1968 über das Verwaltungsverfahren (VwVG, SR 172.021)  und  des  Bundesgesetzes  vom  17.  Juni  2005  über  das  Bundesverwaltungsgericht (VGG, SR 173.32, in Kraft seit dem 1. Januar  2007).  Die  Bestimmungen  des  Bundesgesetzes  vom  6. Oktober  2000  über  den  Allgemeinen  Teil  des  Sozialversicherungsrechts  (ATSG,  SR  830.1) sind vorliegend nicht anwendbar (Art. 1 Abs. 1 und 2 Bst. b KVG). 1.2.  Die  Zuständigkeit  zur  Beurteilung  der  vorliegenden  Streitsache  bestimmt  sich  nach  Art.  31  ff.  VGG.  Danach  beurteilt  das  Bundesverwaltungsgericht  insbesondere  Beschwerden  gegen  Verfügungen  der  Departemente  und  der  ihnen  unterstellten  oder  administrativ  zugeordneten  Dienststellen  der  Bundesverwaltung  sowie  der Anstalten und Betriebe des Bundes (Art. 33 Bst. d und e VGG). Das  BAG  ist  ein  dem  Eidgenössischen  Departement  des  Innern  (EDI)  untergeordnetes Bundesamt (Art. 9 der Organisationsverordnung vom 28.  Juni 2000 für das Eidgenössische Departement des Innern [OV­EDI, SR  172.212.1])  und  für  den Erlass  von  Verfügungen  über  die  Aufnahme  in  die  SL  zuständig  (Art.  52  Abs.  1  Bst.  b  des  Bundesgesetzes  vom  18. März 1994 über die Krankenversicherung [KVG, SR 832.10]). Die angefochten Anordnung, die als Verfügung im Sinne von Art. 5 Abs. 1  VwVG  zu  qualifizieren  ist,  wurde  damit  von  einer  Vorinstanz  des  Bundesverwaltungsgerichts  im Sinne von Art. 33 VGG erlassen. Es  liegt  keine  Ausnahme  gemäss  Art.  32  VGG  vor,  so  dass  das  Bundesverwaltungsgericht zur Beurteilung der vorliegenden Beschwerde  zuständig ist.

C­5926/2008 1.3. Gemäss Art.  48 Abs.  1 VwVG  ist  zur Beschwerdeführung  vor  dem  Bundesverwaltungsgericht  legitimiert,  wer  vor  der  Vorinstanz  am  Verfahren  teilgenommen  hat,  durch  die  angefochtene  Verfügung  besonders  berührt  ist  und  ein  schützenswertes  Interesse  an  deren  Aufhebung oder Änderung hat. Als  Gesuchstellerin  hat  die  Beschwerdeführerin  am  vorinstanzlichen  Verfahren  teilgenommen.  Sie  ist  als  Adressatin  durch  die  angefochtene  Verfügung ohne Zweifel besonders berührt und hat an deren Aufhebung  bzw.  Abänderung  ein  schutzwürdiges  Interesse.  Nachdem  der  einverlangte  Verfahrenskostenvorschuss  rechtzeitig  geleistet  wurde,  ist  auf die  frist­  und  formgerecht eingereichte Beschwerde einzutreten  (vgl.  Art. 22a Abs. 1 Bst. b, 50 Abs. 1, 52 Abs. 1 und 63 Abs. 4 VwVG). 1.4. Gegenstand  des  vorliegenden  Beschwerdeverfahrens  ist  einzig  die  Frage, ob das BAG zu Recht die Aufnahme des Arzneimittels A._______  in die SL (Teil I) abgewiesen hat. Nicht von der angefochtenen Verfügung  umfasst  und  vorliegend  nicht  zu  überprüfen  ist  dagegen  die  Aufnahme  des Präparates in die GGML.  2.  Die Beschwerdeführerin kann im Rahmen des Beschwerdeverfahrens die  Verletzung von Bundesrecht unter Einschluss des Missbrauchs oder der  Überschreitung  des  Ermessens,  die  unrichtige  oder  unvollständige  Feststellung  des  Sachverhalts  sowie  die  Unangemessenheit  des  Entscheids beanstanden (Art. 49 VwVG). 2.1. Nach  der  Rechtsprechung  hat  auch  eine  Rechtsmittelbehörde,  der  volle  Kognition  zusteht,  in  Ermessensfragen  einen  Entscheidungsspielraum  der  Vorinstanz  zu  respektieren.  Sie  hat  eine  unangemessene Entscheidung  zu  korrigieren,  kann aber der Vorinstanz  die Wahl unter mehreren angemessenen Lösungen überlassen (BGE 133  II  35 E. 3). Das Bundesverwaltungsgericht  hat  daher nur den Entscheid  der  unteren  Instanz  zu  überprüfen  und  sich  nicht  an  deren  Stelle  zu  setzen  (vgl.  BGE  126  V  75  E. 6).  Insbesondere  dann,  wenn  die  Ermessensausübung, die Anwendung unbestimmter Rechtsbegriffe oder  die  Sachverhaltswürdigung  hoch  stehende,  spezialisierte  technische,  wissenschaftliche  oder  wirtschaftliche  Kenntnisse  erfordert,  ist  eine  Zurückhaltung  des  Gerichts  bei  der  Überprüfung  vorinstanzlicher  Bewertungen angezeigt (vgl. BGE 135 II 296 E. 4.4.3, BGE 133 II 35 E. 3,  BGE  128  V  159  E. 3b/cc).  Es  stellt  daher  keine  unzulässige 

C­5926/2008 Kognitionsbeschränkung  dar,  wenn  das  Gericht  –  das  nicht  als  Fachgericht  ausgestaltet  ist  –  nicht  ohne  Not  von  der  Auffassung  der  Vorinstanz  abweicht,  soweit  es  um  die  Beurteilung  technischer,  wissenschaftlicher oder wirtschaftlicher Spezialfragen geht,  in denen die  Vorinstanz über ein besonderes Fachwissen verfügt (vgl. BGE 135 II 296  E. 4.4.3, BGE 133 II 35 E. 3 mit Hinweisen; siehe zum Ganzen auch YVO  HANGARTNER,  Behördenrechtliche  Kognitionsbeschränkungen  in  der  Verwaltungsrechtspflege,  in:  Benoît  Bovay/Minh  Son  Nguyen  [Hrsg.],  Mélanges  en  l'honneur  de  Pierre  Moor,  Bern  2005,  S. 326 f.;  RETO  FELLER/MARKUS  MÜLLER,  Die  Prüfungszuständigkeit  des  Bundesverwaltungsgerichts  –  Probleme  der  praktischen  Umsetzung,  in:  Schweizerisches  Zentralblatt  für  Staats­  und  Verwaltungsrecht  [ZBl]  110/2009 S. 442 ff.). 2.2.  Das  Bundesverwaltungsgericht  ist  gemäss  dem  Grundsatz  der  Rechtsanwendung  von  Amtes  wegen  nicht  an  die  Begründung  der  Begehren  der  Parteien  gebunden  (Art.  62  Abs.  4  VwVG).  Es  kann  die  Beschwerde  auch  aus  anderen  als  den  geltend  gemachten  Gründen  gutheissen  oder  den  angefochtenen  Entscheid  im  Ergebnis  mit  einer  Begründung bestätigen, die von jener der Vorinstanz abweicht (vgl. FRITZ  GYGI, Bundesverwaltungsrechtspflege, 2. Aufl., Bern 1983, S. 212). 2.3.  Im  Verfahren  vor  dem  Bundesverwaltungsgericht  gilt  entgegen  der  Auffassung  der  Beschwerdeführerin  kein  Novenverbot.  Vielmehr  sind  neue Vorbringen, die entscheidwesentlich sein können, selbst dann noch  zu berücksichtigen, wenn sie verspätet eingebracht werden (Art. 32 Abs.  2  und  Art.  57  Abs.  2  VwVG).  Das Gericht  fällt  seinen  Entscheid  in  der  Regel aufgrund der Sachlage, so wie sie sich im Urteilszeitpunkt darstellt  – vorbehältlich  spezialgesetzlicher  Regelungen  (vgl.  MADELEINE  CAMPRUBI,  in: Christoph Auer/Markus Müller/Benjamin Schindler  [Hrsg.],  Kommentar  zum  Bundesgesetz  über  das  Verwaltungsverfahren,  Zürich/St.  Gallen  2008,  Rz.  10  zu  Art.  62).  Die  von  den  Parteien  im  Beschwerdeverfahren  vorgelegten  Beweismittel  und  vorgebrachten  Argumente sind daher zu berücksichtigen   2.4.  Nach  den  allgemeinen  intertemporalrechtlichen  Grundsätzen  (vgl.  etwa  BGE  125  II  598  mit  weiteren  Hinweisen)  ist  die  Rechtmässigkeit  einer Verfügung in der Regel nach der Rechtslage zur Zeit ihres Erlasses  zu beurteilen;  im Beschwerdeverfahren  ist neues materielles Recht also  grundsätzlich noch nicht anzuwenden. Dies gilt insbesondere dann, wenn  das alte Recht für den Beschwerdeführenden im Ergebnis milder ist. Von 

C­5926/2008 diesem  Grundsatz  ist  allenfalls  dann  abzuweichen,  wenn  zwingende  Gründe  für  die  sofortige  Anwendung  des  neuen  Rechts  sprechen  (vgl.  etwa BGE 125 II 598, BGE 120 Ib 319 f., BGE 112 Ib 42). Am  26.  April  2006  wurden  die  KVV  und  insbesondere  die  Regelungen  betreffend die SL revidiert. Diese Bestimmungen sind am 10. Mai 2006 in  Kraft getreten und vorliegend ohne Zweifel anzuwenden. Mit Verordnung  vom 21. November 2007 wurden einzelne Bestimmungen betreffend die  SL,  insbesondere Art.  65 Abs.  5bis  KVV,  erneut  revidiert.  Es  kann  offen  bleiben,  ob  im  vorliegenden  Beschwerdeverfahren  diese  neuen  Bestimmungen,  die  am  1. Januar  2008  in  Kraft  traten,  bereits  anzuwenden  sind,  wurden  doch  die  vorliegend  relevanten  Vorschriften  materiell  nicht  geändert.  Im  Folgenden  werden  die  gesetzlichen  und  verordnungsmässigen Bestimmungen in jener Fassung zitiert, die am 14.  Juli 2008 in Kraft stand. 3.  Vorab sind die Bestimmungen und allgemeinen Grundsätze darzustellen,  welche bei der Aufnahme von Arzneimitteln in die SL zu beachten sind. 3.1. Gemäss  Art.  3  ATSG  gilt  als  Krankheit  jede  Beeinträchtigung  der  körperlichen,  geistigen  oder  psychischen  Gesundheit,  die  nicht  Folge  eines  Unfalls  (vgl.  dazu  Art.  4  ATSG)  ist  und  die  eine  medizinische  Untersuchung oder Behandlung erfordert oder eine Arbeitsunfähigkeit zur  Folge hat. Als Geburtsgebrechen gelten diejenigen Krankheiten,  die  bei  vollendeter Geburt bestehen, wobei eine Krankheit jede Beeinträchtigung  der  körperlichen,  geistigen  oder  psychischen  Gesundheit  ist,  die  nicht  Folge  eines  Unfalls  ist  und  die  eine  medizinische  Untersuchung  oder  Behandlung erfordert oder eine Arbeitsunfähigkeit zur Folge hat. 3.2. Grundsätzlich übernimmt die OKP die Kosten für die Leistungen, die  der Diagnose oder Behandlung von Krankheiten und ihren Folgen dienen  (Art.  25  Abs. 1  KVG).  Zu  diesen  Leistungen  zählen  insbesondere  auch  die ärztlich verordneten Arzneimittel  (Art. 25 Abs. 2  lit. b KVG). Gemäss  Art.  32 Abs. 1 KVG müssen die Leistungen nach Art. 25 KVG wirksam,  zweckmässig  und  wirtschaftlich  sein  (Satz  1),  wobei  die  Wirksamkeit  nach wissenschaftlichen Methoden nachgewiesen sein muss (Satz 2). Bei  Geburtsgebrechen  haben  die  bei  der  Invalidenversicherung  Versicherten  bis  zum  vollendeten  20.  Altersjahr  Anspruch  auf  die  zur  Behandlung  notwendigen  medizinischen  Massnahmen  (Art.  13  Abs.  1 

C­5926/2008 des Bundesgesetzes  vom 19.  Juni  1959 über  die  Invalidenversicherung  [IVG,  SR  831.20]).  Bei  Geburtsgebrechen,  die  nicht  durch  die  Invalidenversicherung gedeckt sind, übernimmt die Krankenversicherung  bis  zum  20.  Altersjahr  die  Kosten  für  die  gleichen  Leistungen  wie  bei  Krankheit  (Art. 27 KVG, vgl. dazu BGE 126 V 103 mit Erläuterungen zu  Art. 27 KVG und zum System der Abgrenzung zwischen Leistungen der  Invaliden­ und Krankenversicherung). Der  Bundesrat  hat  jene  Geburtsgebrechen  zu  bezeichnen,  für  welche  Leistungen (insbesondere auch die Abgabe von Arzneimitteln; vgl. Art. 14  Abs.1  Bst.  b  IVG)  gewährt  werden  können.  Er  kann  Leistungen  ausschliessen,  wenn  das  Gebrechen  von  geringfügiger  Bedeutung  ist  (Art. 13 Abs. 2 IVG).  In  Ausführung  dieses  Rechtsetzungsauftrags  erliess  der  Bundesrat  die  GgV und stellte klar, dass die blosse Veranlagung zu einem Leiden nicht  als  Geburtsgebrechen  gilt,  wobei  allerdings  der  Zeitpunkt,  in  dem  ein  Geburtsgebrechen als solches erkannt wird, unerheblich ist (Art. 1 GgV).  Die anerkannten Geburtsgebrechen sind im Anhang der GgV aufgeführt. 3.3. Die nähere Bestimmung der Leistungen gemäss Art. 25 KVG obliegt  dem  Bundesrat  (Art.  33  KVG).  Er  kann  insbesondere  jene  ärztlichen  Leistungen bezeichnen, deren Kosten von der OKP nicht oder nur unter  bestimmten  Bedingungen  übernommen  werden  (Art.  33  Abs.  1  KVG).  Zudem bezeichnet er  insbesondere die nichtärztlichen Leistungen näher  (Art.  33  Abs.  2  KVG)  und  bestimmt,  in  welchem  Umfang  die  OKP  die  Kosten  einer  neuen  oder  umstrittenen  Leistung  übernimmt,  deren  Wirksamkeit,  Zweckmässigkeit  oder  Wirtschaftlichkeit  sich  noch  in  Abklärung  befindet  (Art.  33  Abs.  3  KVG).  Der  Bundesrat  setzt  Kommissionen ein, die  ihn bei der Bezeichnung der Leistungen beraten  (Art. 33 Abs. 4 Satz 1 KVG). Die ihm in Art. 33 Abs. 1 bis 3 KVG (sowie  Art.  96 KVG)  delegierten Kompetenzen  hat  der Bundesrat  durch Erlass  von diesbezüglichen Bestimmungen in der KVV wahrgenommen. Teilweise  hat  der  Bundesrat  seine  Rechtsetzungskompetenzen  in  Anwendung  von Art.  33 Abs.  5 KVG dem Eidgenössische Departement  des  Innern  übertragen  (vgl.  Art.  48  Abs.  1  des  Regierungs­  und  Verwaltungsorganisationsgesetz  vom  21.  März  1997  [RVOG,  SR  172.010];  zur Subdelegationskompetenz des Bundesrates vgl. BGE 124  V 261 E. 6b; vgl. auch Art. 65 Abs. 3 und Art. 75 KVV). Dieses hat in Art.  30 ff. der Verordnung des EDI vom 29. September 1995 über Leistungen 

C­5926/2008 in der obligatorischen Krankenpflegeversicherung (KLV, SR 832.112. 31)  weitere Vorschriften über die SL aufgestellt.  3.4. Gemäss Art. 52 Abs. 1  lit. b KVG erstellt das Bundesamt eine Liste  der pharmazeutischen Spezialitäten und konfektionierten Arzneimittel mit  Preisen  (Spezialitätenliste).  Die  Aufnahme  eines  Arzneimittels  in  diese  abschliessende und verbindliche Liste ist grundsätzlich Voraussetzung für  die Übernahme der Medikamentenkosten durch die OKP (BGE 134 V 83  E. 4.1, BGE 131 V 349 E. 2.2 mit Hinweis). Für  Geburtsgebrechen  (Art.  3  Abs.  2  ATSG)  werden  die  zum  Leistungskatalog der  Invalidenversicherung gehörenden  therapeutischen  Massnahmen  in  die  Erlasse  und  Listen  nach  Art.  52  Abs.  1  KVG  aufgenommen (Art. 52 Abs. 2 KVG). Das BSV hat in Umsetzung von Art.  52 Abs.  2 KVG per 1.  Januar 2000 die GGML erlassen  (heute wird die  GGML durch das BAG geführt). Sie  ist  integraler Bestandteil der SL. Es  ist  nicht  vorgesehen,  dass  Leistungen  bei  Geburtsgebrechen,  die  aufgrund  des  Alters  der  Patienten  nicht  mehr  durch  die  Invalidenversicherung  erbracht  werden,  durch  die  OKP  weiterhin  ausgerichtet  werden.  Das  Gesetz  verlangt  vielmehr  ausdrücklich  die  formelle  Aufnahme  von  Medikamenten  zur  Behandlung  von  Geburtsgebrechen in die Listen nach Art. 52 Abs. 1 KVG (Art. 52 Abs. 2  KVG).  In  der  GGML  findet  sich  dazu  –  im  Sinne  einer  generellen  Limitation – folgender Einführungssatz: „Geburtsgebrechenmedikamente:  Diejenigen  Medikamente  sind  aus  der  OKP  zu  bezahlen,  welche  den  Versicherten  der  Invalidenversicherung  (IV)  wegen  ihres  Geburtsgebrechens bis zu ihrem 20. Altersjahr vergütet worden sind und  welche  die  Versicherte  ab  diesem  Zeitpunkt  weiterhin  benötigt."  Die  Aufnahme  eines  Medikaments  in  die  GGML  hat  damit  nicht  zur  Folge,  dass Arzneimittel  zur Behandlung  von Geburtsgebrechen,  die  erst  nach  dem 20. Altersjahr erstmals eingesetzt werden, von der OKP zu vergüten  wären.  3.4.1.  Ein  Arzneimittel  kann  gemäss  Art.  65  Abs.  1  KVV  in  die  SL  aufgenommen werden, wenn es über eine gültige Zulassung des Instituts  verfügt (vgl. Art. 9 ff. des Bundesgesetzes vom 15. Dezember 2000 über  Arzneimittel und Medizinprodukte [HMG, SR 812.21]). Das BAG kann die  Aufnahme  mit  Bedingungen  und  Auflagen  verbinden  (Art.  65  Abs.  1bis  KVV).  Art.  65  Abs.  2  KVV  wiederholt,  dass  die  in  die  Liste  aufzunehmenden  Arzneimittel  wirksam,  zweckmässig  und  wirtschaftlich  sein müssen. Für die Aufnahme eines Arzneimittels in die GGML müssen  http://relevancy.bger.ch/php/clir/http/index.php?lang=de&type=highlight_simple_query&page=1&from_date=&to_date=&from_year=1954&to_year=2011&sort=relevance&insertion_date=&from_date_push=&top_subcollection_clir=bge&query_words=orphan+drugs+off+lable&part=all&de_fr=&de_it=&fr_de=&fr_it=&it_de=&it_fr=&orig=&translation=&rank=0&highlight_docid=atf%3A%2F%2F134-V-83%3Ade&number_of_ranks=0&azaclir=clir#page83 http://relevancy.bger.ch/php/clir/http/index.php?lang=de&type=highlight_simple_query&page=1&from_date=&to_date=&from_year=1954&to_year=2011&sort=relevance&insertion_date=&from_date_push=&top_subcollection_clir=bge&query_words=orphan+drugs+off+lable&part=all&de_fr=&de_it=&fr_de=&fr_it=&it_de=&it_fr=&orig=&translation=&rank=0&highlight_docid=atf%3A%2F%2F134-V-83%3Ade&number_of_ranks=0&azaclir=clir#page83 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C­5926/2008 diese  allgemeinen  Voraussetzungen  ebenfalls  erfüllt  sein  (vgl.  Art.  32  Abs. 1, Art. 52 Abs. 1 und 2 KVG, Art. 65 Abs. 2 KVV), wobei allerdings  die  Besonderheiten  der  medikamentösen  Behandlung  von  Geburtsgebrechen zu beachten sind. 3.4.2. Die Wirksamkeit von allopathischen Arzneimitteln ist durch klinisch  kontrollierte Studien zu belegen (Art. 65 Abs. 3 KVV), wobei in der Regel  auf  jene  Unterlagen  zurückgegriffen  werden  kann,  die  für  die  Registrierung  durch  das  Institut  massgebend  waren  (Art.  32  KLV).  Gemäss  Art. 33  KLV  wird  die  Zweckmässigkeit  eines  Arzneimittels  in  Bezug  auf  seine  Wirkung  und  Zusammensetzung  nach  klinisch­ pharmakologischen  und  galenischen  Erwägungen,  nach  unerwünschten  Wirkungen  sowie  nach  der  Gefahr  missbräuchlicher  Verwendung  beurteilt. Auch in dieser Beziehung kann in der Regel auf die dem Institut  vorgelegten  Unterlagen  abgestellt  werden.  Ein  Arzneimittel  gilt  als  wirtschaftlich, wenn es die  indizierte Heilwirkung mit möglichst geringem  finanziellem  Aufwand  gewährleistet  (Art.  34  Abs.  1  KLV).  Die  Wirtschaftlichkeit  wird  aufgrund  des  Vergleichs  mit  anderen  verwendungsfertigen  Arzneimitteln  und  der  Preisgestaltung  im  Ausland  beurteilt (Art. 65 Abs. 3bis, 1. Satz KVV). In Art. 34 ff. KLV sind detaillierte  Kriterien für die Beurteilung der Wirtschaftlichkeit festgelegt. Zu beachten  ist  allerdings,  dass  der  verfassungsmässige  Grundsatz  der  Verhältnismässigkeit  (Art.  5  Abs.  2  BV)  gebietet,  bei  Arzneimitteln  mit  einer Indikation, für die es nur eine einzige Behandlungsmöglichkeit gibt,  die Aufnahme in die SL dann zu verweigern, wenn zwischen finanziellem  Aufwand und Heilerfolg ein grobes Missverhältnis besteht (vgl. BGE 136  V 395 E. 7.4 mit Hinweisen). 3.4.3. Gesuche  um Aufnahme  von Arzneimitteln  in  die SL  sind mit  den  zum Nachweis der Aufnahmevoraussetzungen erforderlichen, in Art. 30a  KLV (nicht abschliessend) genannten Unterlagen beim BAG einzureichen  (Art.  69  KVV).  Dieses  unterbreitet  die  Gesuche  in  der  Regel  der  EAK,  welche jedes Arzneimittel einer bestimmten Kategorie zuteilt (Art. 31 Abs.  1 und 2 KLV). Nicht der EAK unterbreitet werden dagegen insbesondere  Gesuche um die Aufnahme von Generika und anderen Arzneimitteln, die  beim  Institut  gestützt  auf  Art.  12 HMG  zweitangemeldet wurden,  sofern  deren Originalpräparat bereits in die SL aufgenommen ist (Art. 31 Abs. 3  Bst.  b  KLV).  Über  die  Aufnahme  entscheidet  das  BAG,  wobei  es  die  Empfehlungen der EAK zu berücksichtigen hat (Art. 37e Abs. 1 KVV).

C­5926/2008 3.5.  Gesetz­  und  Verordnungsgeber  haben  die  Voraussetzungen  zur  Aufnahme  von  Arzneimitteln  in  die  SL  teilweise mit  sehr  unbestimmten  Rechtsbegriffen  umschrieben.  Damit  kommt  dem  BAG  als  rechtsanwendender  Behörde  ein  relativ  erheblicher  Beurteilungsspielraum  zu,  den  es  in  rechtmässiger,  insbesondere  verhältnismässiger, rechtsgleicher und willkürfreier Weise zu nutzen hat. 3.5.1.  Zur  Sicherstellung  einer  rechtmässigen  Praxis  hat  das  BAG  das  Handbuch SL erlassen, bei dem es sich um eine Verwaltungsverordnung  handelt,  also  um  eine  generalisierte  Dienstanweisung,  welche  der  Gewährleistung  einer  einheitlichen,  verhältnismässigen  Verwaltungspraxis  und  der  Sicherstellung  der  willkürfreien  und  rechtsgleichen  Behandlung  dient  (vgl.  ULRICH  HÄFELIN/GEORG  MÜLLER/FELIX  UHLMANN,  Allgemeines  Verwaltungsrecht,  6.  Aufl.,  Zürich/St.  Gallen  2010,  Rz.  123).  Verwaltungsverordnungen  müssen  in  jedem  Fall  durch  ausreichende  rechtssatzmässige  Regelungen  gedeckt  sein.  Sie  sind  zwar  nicht  als  unmittelbar  anwendbare  Rechtssätze  zu  qualifizieren, können  jedoch als Auslegungshilfen herangezogen werden  – insbesondere  dann,  wenn  es  um  die  Anwendung  unbestimmter  Rechtsbegriffe  im  konkreten  Einzelfall  geht  (vgl.  Urteil  des  Bundesverwaltungsgerichts C­2263/2006 vom 7. November 2007 E. 5.1).  Soweit die Bestimmungen des Handbuchs SL sich an den Rahmen des  Gesetzes­  und  Verordnungsrechts  halten  und  sich  deren  Anwendung  auch  im Einzelfall als  recht­ und  insbesondere verhältnismässig erweist,  ist  das  BAG  aus  Gründen  der  Rechtsgleichheit  gehalten,  diesen  Bestimmungen zu folgen. 3.5.2.  Das  Handbuch  SL  enthält  allerdings  keine  Vorschriften  zur  Beurteilung  und  Einteilung  von  Arzneimitteln  zur  Behandlung  von  Geburtsgebrechen.  In  seiner  Ziff.  8  finden  sich  einzig  einige  Begriffsdefinitionen  zum  Thema  Orphan  Drugs,  welche  jedoch  für  das  vorliegende  Verfahren  ohne  Bedeutung  sind.  Aus  dem  Handbuch  SL  lassen sich daher keine Hinweise über die Praxis des BAG betreffend die  Aufnahme  von  Arzneimitteln  zur  Behandlung  von  Geburtsgebrechen  in  die SL entnehmen. 4.  Das Arzneimittel A._______ enthält  den Wirkstoff B._______. Es wurde  vom  Institut  im  vereinfachten  Verfahren  –  insbesondere  ohne  Vorlage  klinischer Studien mit heterozygoten weiblichen Patienten – nach Art. 14  Abs.  1  Bst.  f  HMG  als  Orphan  Drug  (vgl.  www._______;  alle  http://www.

C­5926/2008 angegebenen  Internetfundstellen  zuletzt  besucht  am  27.  Juli  2011)  zur  Enzymersatztherapie  mit  der  Indikation  "zur  Langzeitbehandlung  von  Patienten mit Hunter­Syndrom  (Mukopolysaccharidose  II, MPS  II)" unter  Auflagen zugelassen. Eine Behandlung mit A._______ sollte  von einem  Arzt  oder  von  anderem medizinischem Personal,  das  über Erfahrungen  im  Umgang  mit  Patienten  mit  MPS  II  Erkrankung  oder  anderen  vererbbaren  Stoffwechselerkrankungen  verfügt,  überwacht  werden  (vgl.  zum Ganzen die Fachinformation zu A._______). 4.1.  Das  Hunter­Syndrom  gehört  zu  den  lysosomalen  Speicherkrankheiten  und  wird  X­chromosomal  vererbt.  Da  das  Enzym  Iduronat­2­Sulfatase bei Patienten mit Hunter­Syndrom nicht oder nur  in  unzureichendem  Masse  vorhanden  ist,  sammeln  sich  zunehmend  Glykosaminoglykane in den Zellen an. Dies führt zu Beschädigungen von  Atemwegen,  Herz,  Leber,  Milz,  Knochen,  Gelenken,  Kopf,  Hals  und  zentralem  Nervensystem,  zu  psychomotorischer  Regression  und  teilweise  auch  zu  geistiger  Retardierung.  Das  klinische  Bild  reicht  von  schweren  Verläufen  mit  früher  psychomotorischer  Regression  bis  zu  selteneren,  leichten  Ausprägungen,  bei  denen  die  Neugeborenen  noch  unauffällig sind und die Symptome erst allmählich auftreten. Der  Wirkstoff  B._______  ist  eine  gereinigte  Form  des  lysosomalen  Enzyms  Iduronat­2­Sulfatase.  Durch  die  Behandlung  von  Patienten  mit  A._______  sollen  exogene  Enzyme  zur  Aufnahme  in  die  zellulären  Lysosomen  zur  Verfügung  gestellt  werden.  Dieses  Arzneimittel  wurde  vom  Institut  unter  aussergewöhnlichen  Umständen  zugelassen,  war  es  doch aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich, vollständige  klinische Informationen erhältlich zu machen. Das Institut bewertet daher  jährlich alle neuen Informationen, die verfügbar werden (vgl. zum Ganzen  etwa www._______). 4.2.  In  den  im  vorliegenden  Verfahren  eingereichten  Unterlagen  wird  grundsätzlich  übereinstimmend  zwischen  einer  schweren  und  einer  leichten Form von MPS II unterschieden, wobei darauf hingewiesen wird,  dass  dazwischen  eine  grosse  Vielfalt  der  Manifestationen  festzustellen  sei  (vgl.  dazu  die  Eingabe  der  Beschwerdeführerin  vom  29.  Juli  2009,  Beilage  46:  ELISABETH  F.  NEUFELD/JOSEPH  MUENZER,  The  Mucopolysaccaridoses,  in:  Scriver  CR,  Beaudet  AL,  Sly  WS,  Valle  D  [Hrsg.],  The  Metabolic  and  Molecular  Bases  on  Inherited  Diseases,  8.  Aufl., New York 2001, S.  3421  ff.). Die ersten Symptome der Krankheit  zeigen sich oft bereits ab dem zweiten Lebensjahr, und Hunter­Patienten 

C­5926/2008 sterben  in  der  Regel  schon  vor  Vollendung  des  20.  Altersjahrs  an  den  Folgen  der  Krankheit;  es  sind  jedoch  auch  Fälle  bekannt,  in  denen  Betroffene  ein  weit  höheres  Alter  erreicht  haben  (vgl.  dazu  auch  die  „Scientific  discussion“  der  European  Medicines  Agency  [EMEA],  2007,  Duplikbeilage 1). 4.3.  Angeborene  Störungen  des  Mucopolysaccharid­  und  Glykoprotein­ Stoffwechsels  gehören  gemäss  Ziff  XVIII  Anhang  I  zur  GgV  zu  den  Geburtsgebrechen  in  Sinne  der  GgV  (Nr.  454  des  Anhangs),  weshalb  MPS II zu den anerkannten Geburtsgebrechen der Invalidenversicherung  zu zählen ist. 5.  Da  das  Arzneimittel  A._______  bereits  am  _______  in  die  GGML  aufgenommen wurde, ist im vorliegenden Verfahren einzig zu beurteilen,  ob es – wie hauptsächlich beantragt – auch in Teil I der SL (Spezialitäten  der Schulmedizin) aufgenommen werden kann. 5.1. Die Vorinstanz hat die Aufnahme des zu beurteilenden Präparates in  die  SL  vorerst  mit  dem  Argument  abgelehnt,  es  diene  einzig  der  Behandlung eines durch die IV definierten Geburtsgebrechens. Derartige  Präparate  könnten  zwar  bei  Erfüllung  der  Aufnahmebedingungen  in  die  GGML aufgenommen werden, grundsätzlich aber nicht in Teil I der SL. Im  Rahmen  des  Beschwerdeverfahrens  räumte  die  Vorinstanz  ein,  die  Aufnahme  von  Arzneimitteln  zur  Behandlung  von  Geburtsgebrechen  in  Teil  I  der  SL  komme  in  Frage,  wenn  die  üblichen  Aufnahmevoraussetzungen nach Art.  32 und 52 KVG erfüllt  seien. Dies  treffe für das zu beurteilende Präparat aber allein schon deshalb nicht zu,  weil  seine  Wirksamkeit  bei  der  milden,  spät  auftretenden  Form  des  Hunter­Syndroms (MPS IIB) nicht durch klinische Studien belegt sei, und  für schwerere, vor Erreichen des Erwachsenenalters auftretende Formen  der Krankheit (MPS IIA) durch die Aufnahme des Präparats in die GGML  eine Kostenübernahme durch die  IV und deren Weiterführung durch die  OKP  sichergestellt  sei.  Die  Wirtschaftlichkeit  des  Präparates  bezüglich  einer  Aufnahme  in  Teil  I  der  SL  sei  im  vorinstanzlichen  Verfahren  nie  bejaht worden und angesichts seines hohen Preises zu verneinen. Die  Beschwerdeführerin  macht  geltend,  das  zu  beurteilende  Präparat  diene  zwar  der  Behandlung  eines  durch  die  IV  anerkannten  Geburtsgebrechens. Dieses könne aber auch erst nach dem 20. Altesjahr  diagnostiziert  werden.  Dabei  sei  es  aus  wissenschaftlicher  Sicht  nicht 

C­5926/2008 haltbar, zwischen den Formen des Hunter­Syndroms MPS  IIA und MPS  IIB  zu  differenzieren. Die Studien,  auf welche  sich  die Zulassung  durch  das  Institut  stütze,  habe  Patienten  mit  beiden  Formen  umfasst,  die  zu  einem Viertel älter als 19 jährig gewesen seien, teilweise gar älter als 26  jährig.  Der  älteste  von  der  Studie  erfasste  Patient  sei  im  Zeitpunkt  der  Diagnose  23  jährig  gewesen.  Die  Wirksamkeit  des  Präparates  sei  generell  für  Patienten  mit  Hunter­Syndrom  belegt.  Zudem  sei  es  zweckmässig und wirtschaftlich. 5.2. Bei der IV versicherte Personen, die unter einem Geburtsgebrechen  gemäss dem Anhang zur GgV  leiden, haben bis zum Erreichen des 20.  Altersjahr  grundsätzlich  Anspruch  auf  die  Übernahme  von  Medikamentenkosten durch die IV. Nach dem 20. Altersjahr werden diese  Kosten  von  der OLK  übernommen,  sofern  das  fragliche Medikament  in  die GGML aufgenommen  und  die Behandlung  zuvor  bereits  von  der  IV  vergütet worden ist. Die beantragte Aufnahme von A._______ in Teil I der  SL könnte damit nur Personen betreffen, deren Behandlung mit diesem  Arzneimittel bis zum 20. Altersjahr nicht von der IV übernommen worden  ist,  weil  sie  nicht  bei  der  IV  versichert  waren,  oder  weil  bei  ihnen,  insbesondere wegen später Diagnose, die Behandlung erst nach dem 20.  Altersjahr begonnen hat.  Zu Recht  betont  die Vorinstanz mit  Verweis  auf  Art.  27 KVG  sowie  die  Lehre  und  die  bundesgerichtliche  Rechtsprechung  (BGE  126  V  103),  dass bei  geburtsgebrechlichen Personen bis  zum 20. Altersjahr,  die bei  der  IV  nicht  versichert  sind  und  daher  keine  Leistungen  der  IV  beanspruchen können, eine Leistungspflicht der OKP besteht. Entgegen  der  Auffassung  der  Beschwerdeführerin  könnte  sich  daher  eine  Aufnahme des zu beurteilenden Präparates in Teil I der SL mit Rücksicht  auf  ausländische  Kinder  mit  Geburtsgebrechen,  die  in  die  Schweiz  einreisen und die regelmässig nicht bei der IV versichert sind (Art. 9 Abs.  3 Bst. b i.V.m. Art. 6 Abs. 2 IVG), nicht rechtfertigen. Wie  die  Beschwerdeführerin  aber  zu  Recht  festhält  und  von  der  Vorinstanz  zuletzt  auch  nicht  mehr  bestritten  worden  ist,  sind  seltene  Fälle  bekannt,  in  denen  das Hunter­Syndrom  erst  im Erwachsenenalter  (nach  Erreichen  des  19.  Altersjahres,  vgl.  PSCHYREMBEL,  Klinisches  Wörterbuch,  261.  Auflage,  Stichwort  Lebensabschnitte)  diagnostiziert  wurde und eine Behandlung mit A._______ angezeigt ist – was sich aus  der klinischen Studie H._______ ergibt, die  in der "Scientific Discussion"  der EMEA (S. 24 und 25, Duplikbeilage 1) zusammengefasst wird. Die im 

C­5926/2008 Erwachsenenalter  auftretende  und  zu  diagnostizierende  Form  des  Hunter­Syndroms verläuft  in der Regel milder  (MPS  IIB  [late onset], vgl.  die  zusammenfassende Darstellung  der  I._______  vom 9.  August  2008  [Duplikbeilage  3],  die  zwar  keine  wissenschaftliche  Studie  darstellt,  die  aber als Meinungsäusserung einer ausserordentlich  renommierten Klinik  entgegen der Auffassung der Beschwerdeführerin durchaus zu beachten  ist). Damit  kann  sich  die  Prüfung  des  Nachweises  der  Wirksamkeit,  Zweckmässigkeit  und  Wirtschaftlichkeit  auf  die  Anwendung  des  Präparates  bei  Patienten  beschränken,  bei  denen  erst  im  Erwachsenenalter das Hunter­Syndrom erkannt worden ist. 5.3. Bei  der  Beurteilung  der  Wirksamkeit  ist  von  den  Abklärungen  des  Instituts im Rahmen des Zulassungsverfahrens auszugehen. Zudem sind  im  Einzelfall  die  krankenversicherungsrechtlichen  Besonderheiten  zu  beachten. 5.3.1. Das Arzneimittel A._______ wurde vom Institut für die Anwendung  bei allen Formen von MPS II – ohne Beschränkung auf einzelne Formen  der  Krankheit  oder  bestimmte  Patientengruppen  –  unter  Auflagen  zugelassen (vgl. allerdings den Hinweis auf fehlende klinische Studien mit  heterozygoten  weiblichen  Patienten  und  fehlenden  Erfahrungen  mit  Kindern  unter  5  Jahren  und  Erwachsenen  über  65  Jahren).  Die  Zulassung  umfasst  mithin  auch  die  Behandlung  von  jüngeren  Erwachsenen, die unter der Spätform MPS IIB leiden. 5.3.2. Zu beachten  ist allerdings, dass die heilmittelrechtliche Zulassung  für  die  Kassenpflichtigkeit  eines  Arzneimittels  –  und  damit  seine  Aufnahme  in  die  SL  –  zwar  vorausgesetzt,  aber  letztlich  nicht  ausschlaggebend ist (vgl. BGE 136 V 395 E. 4.2 und 5.1, BGE 130 V 532  E.  3.2.2  und 3.4). Die Wirksamkeit  einer  Leistung  im Sinne  von Art.  32  Abs. 1 KVG ist gegeben, wenn die betreffende Behandlung geeignet  ist,  das angestrebte diagnostische oder therapeutische Ziel zu erreichen. Ob  ein Arzneimittel wirksam ist, hängt somit entscheidend davon ab, welcher  medizinische  Erfolg  damit  erzielt  werden  kann  (vgl.  GEBHARD EUGSTER,  Krankenversicherung,  in:  Ulrich  Meyer  [Hrsg.],  Schweizerisches  Bundesverwaltungsrecht  –  Soziale  Sicherheit,  2.  Aufl.,  Basel/Genf/München 2007, Rz. 286; vgl. auch BGE 123 V 63 E. 2c/bb). 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C­5926/2008 5.3.3.  Umstritten  ist  in  erster  Linie,  ob  es  der  Beschwerdeführerin  gelungen ist, die Wirksamkeit des zu beurteilenden Arzneimittels bei der  Behandlung  von  Patienten,  bei  denen  erst  im  Erwachsenenalter  das  Hunter­Syndrom  erkannt  worden  ist  (MPS  IIB­Fälle),  zu  belegen.  Im  Rahmen des beschleunigten und vereinfachten Zulassungsverfahrens vor  dem  Institut  wurden  keine  speziellen  klinischen  Studien  vorgelegt,  mit  welchen  die  Wirksamkeit  bei  dieser  Patientengruppe  geprüft  worden  wäre.  Die  Beschwerdeführerin  weist  zwar  zu  Recht  darauf  hin,  dass  in  der von der EMEA diskutierten Studie H._______ insgesamt 96 Patienten  im Alter von 5 bis 30.9 Jahren untersucht worden sind, von denen 25%  älter als 19 Jahre waren (vgl. "Scientific Discussion" der EMEA, 2007, S.  24  und  25  [Duplikbeilage  1]).  Eine  auf  MPS  IIB­Fälle  bezogene  Auswertung der Studienergebnisse  liegt aber nicht vor. Obwohl nicht zu  bestreiten  ist,  dass  die  Zahl  von  MPS  IIB­Fällen  äusserst  gering  sein  dürfte,  was  die  Durchführung  aussagekräftiger  klinischer  Studien  wesentlich  erschwert  oder  gar  verunmöglicht,  bleibt  es  damit  wissenschaftlich unbelegt, dass das Arzneimittel A._______ auch bei der  milden  Form  des  Hunter­Syndroms  MPS  IIB  ausreichend  wirksam  ist.  Auch  wenn  die  klinische  Wirksamkeit  bei  der  Behandlung  des  Hunter­ Syndroms an  sich  als wissenschaftlich  ausreichend  bewiesen  zu  gelten  hat,  was  sich  aus  der  Beurteilung  durch  das  Institut  im  Rahmen  des  Zulassungsverfahrens  ergibt,  kann  daraus  nicht  geschlossen  werden,  dass  die  Wirksamkeit  bei  jeder  Form  der  Krankheit  in  gleicher  Weise  gegeben  ist.  Hierzu  fehlen  differenzierende  Untersuchungen.  Der  Beschwerdeführerin  ist es damit nicht gelungen, die Wirksamkeit des zu  beurteilenden Arzneimittels im Sinne von Art. 32 Abs. 1 KVG für die hier  interessierende Patientengruppe zu beweisen. 5.3.4. Mit  dem  Arzneimittel  A._______  kann  das  Hunter­Syndrom  nicht  geheilt  werden  ("Scientific  Discussion"  der  EMEA,  2007,  S.  42  [Duplikbeilage  1]).  In  der  Studie  H._______,  auf  welche  sich  die  Zulassung  von  A._______  durch  das  Institut  und  die  genehmigte  Fachinformation  im  Wesentlichen  stützen,  wurden  folgende  Wirksamkeitsendpunkte untersucht: Primär – als Mass für die Ausdauer –  die  Entfernung  in Metern,  die  in  sechsminütigen Gehtests  zurückgelegt  wurde, und – als Mass  für die Lungenfunktion – die Veränderungen der  forcierten  Vitalkapazität  in  Prozent  vom  Sollwert.  Zusätzliche  Analysen  des  klinischen  Nutzens  wurden  für  einzelne  Komponenten  der  zusammengesetzten  Bewertungsziffer  für  den  primären  Endpunkt  durchgeführt:  absolute  Veränderungen  in  der  forcierten  Vitalkapazität,  Veränderungen  der  GAG­Spiegel  im  Harn,  Veränderungen  der  Leber­ 

C­5926/2008 und Milzvolumina, Messung der Sekundenkapazität  und Veränderungen  der  linksventrikulären  Masse.  Die  Studie  ergab  nach  52­wöchiger  Behandlung  mit  A._______  gegenüber  Placebo  statistisch  signifikante  Verbesserungen.  So  konnte  im  Gehtest  eine  Verlängerung  der  Gehstrecke unter A._______ von 43,3 m gegenüber 8,2 m unter Placebo  ermittelt  werden  und  ergab  sich  eine  Zunahme  der  forcierten  Vitalkapazität unter A._______ von 4,2 % des Sollwerts gegenüber ­0,04  % unter Placebo. Auch bei den übrigen, sekundären Endpunkten zeigten  sich statistisch signifikante Verbesserungen. Die klinischen Daten lassen  jedoch  keinen  Nutzen  hinsichtlich  der  neurologischen  Manifestationen  des  Hunter­Syndroms  erkennen  (vgl.  zum  Ganzen  die  Fachinformation  von  A._______,  "Klinische  Wirksamkeit").  Festzuhalten  ist  darüber  hinaus,  dass  sich  in  den  medizinisch­wissenschaftlichen  Akten  keine  Hinweise auf eine lebensverlängernde Wirkung der Therapie finden. Die  vom  Institut  im  Rahmen  der  Zulassung  als  Orphan  Drug  als  ausreichend  akzeptierte  klinische  Dokumentation  weist  damit  eine  Besserung der gesundheitlichen Situation von Hunter­Syndrom­Patienten  unter A._______ nach, die zwar nicht einer Heilung entspricht und bei der  keine  lebensverlängernde  Wirkung  nachgewiesen  ist,  welche  aber  das  Leiden  der  Patienten  vermindern  und  allgemein  ihre  Lebensqualität  erhöhen  kann.  Die Wirksamkeit  und  der  therapeutische  Nutzen  bei  der  Behandlung  des  Hunter­Syndroms  ist  daher  zwar  grundsätzlich  belegt.  Mangels spezifischer klinischer Studien mit MPS IIB­Patienten und einer  auf  diese  Patienten  bezogenen  Auswertung  der  Studie  H._______  ist  aber wissenschaftlich  nicht  nachgewiesen,  ob und allenfalls  in welchem  Ausmass  dieser  therapeutische  Nutzen  auch  bei  der  hier  interessierenden  Patientengruppe  mit  der  milden  Spätform  des  Hunter­ Syndroms eintritt. 5.4.  Zusammenfassend  ist  festzuhalten,  dass  die  Wirksamkeit  des  zu  beurteilenden Arzneimittels bei der Behandlung von Patienten mit erst im  Erwachsenenalter  erkanntem  Hunter­Syndrom  (MPS  IIB)  nicht  rechtsgenüglich nachgewiesen wurde. Eine Aufnahme des Arzneimittels  in Teil I der SL ist allein schon aus diesem Grunde nicht möglich.  Unter  diesen  Umständen  kann  offen  bleiben,  ob  es  der  Beschwerdeführerin  gelungen  ist,  die  Zweckmässigkeit  und  Wirtschaftlichkeit des Einsatzes von A._______ bei MPS IIB­Patienten zu  belegen  –  und  auf  die  Rüge  der  Beschwerdeführerin  ist  nicht  weiter  einzugehen,  das  BAG  habe  im  vorinstanzlichen  Verfahren  einem 

C­5926/2008 Fabrikabgabepreis  von  Fr.  4'700.­  zugestimmt,  so  dass  es  Treu  und  Glauben verletze und willkürlich sei, wenn sie nun die Wirtschaftlichkeit in  Frage stelle. 6.  Die Beschwerdeführerin macht allerdings geltend, mit der Nichtaufnahme  des Arzneimittels A._______ in Teil I der SL verletze die Vorinstanz ihren  Anspruch  auf  Gleichbehandlung,  seien  doch  im  Teil  I  der  SL  verschiedene  Arzneimittel  aufgenommen,  welche  ebenfalls  zur  Behandlung  erblich  bedingter  lysosomaler  Speicherkrankheiten  indiziert  und als Geburtsgebrechen im Sinne der GgV anerkannt seien.  6.1. Der Anspruch auf Gleichbehandlung (Art. 8 Abs. 1 BV) verlangt, dass  Rechte  und  Pflichten  der  Betroffenen  nach  dem  gleichen  Massstab  festzusetzen  sind.  Gleiches  ist  nach  der  Massgabe  seiner  Gleichheit  gleich,  Ungleiches  nach  Massgabe  seiner  Ungleichheit  ungleich  zu  behandeln.  Das  Gleichheitsprinzip  verbietet  einerseits  unterschiedliche  Regelungen,  denen  keine  rechtlich  erheblichen  Unterscheidungen  zu  Grunde  liegen.  Andererseits  untersagt  es  aber  auch  die  rechtliche  Gleichbehandlung von Fällen, die sich in tatsächlicher Hinsicht wesentlich  unterscheiden.  Die  Gleichbehandlung  ist  allerdings  nicht  nur  dann  geboten, wenn zwei Tatbestände  in allen  ihren  tatsächlichen Elementen  absolut  identisch  sind,  sondern  auch,  wenn  die  im  Hinblick  auf  die  anzuwendende Norm  relevanten Tatsachen gleich sind  (BGE 131  I 377  E. 3, 123 I 1 E. 2; vgl. HÄFELIN/MÜLLER/UHLMANN, a.a.O., Rz. 495 ff.). Bei  der  Rechtsanwendung  ist  zu  beachten,  dass  die  Rechtsgleichheit  teilweise bereits durch die Bindung der rechtsanwendenden Behörden an  generell­abstrakte  Rechtsnormen  gewährleistet  wird.  Sofern  jedoch  der  Rechtssatz durch das Verwenden unbestimmter Rechtsbegriffe oder das  Einräumen  von  Ermessen  einen  Spielraum  offen  lässt,  hat  die  rechtsanwendende  Behörde  davon  in  allen  gleich  gelagerten  Fällen  gleichen Gebrauch zu machen. Eine rechtsanwendende Behörde verletzt  dann  den  Gleichheitsgrundsatz,  wenn  sie  zwei  tatsächliche  Situationen  ohne  sachlichen  Grund  unterschiedlich  beurteilt  (HÄFELIN/MÜLLER/UHLMANN, a.a.O. Rz. 507 f.). Der  Grundsatz  der  Gesetzmässigkeit  der  Verwaltung  geht  dem  Rechtsgleichheitsprinzip  im  Konfliktfall  in  der  Regel  vor.  Trifft  eine  Behörde in einem Fall eine vom Gesetz abweichende Entscheidung, gibt  das Privaten, die sich in der gleichen Lage befinden, grundsätzlich keinen  Anspruch  darauf,  ebenfalls  abweichend  von  der  Norm  behandelt  zu 

C­5926/2008 werden  (Gleichbehandlung  im Unrecht;  BGE  135  IV  191  E.  3.3,  126  V  390 E. 6, 124 IV 44 E. 2c, 122 II 446 E. 4). Dies gilt allerdings nur, wenn  die abweichende Behandlung lediglich  in einem einzigen oder  in einigen  wenigen  Fällen  erfolgt.  Besteht  hingegen  eine  eigentliche  gesetzeswidrige Praxis und  lehnt es die Behörde ab, diese aufzugeben,  so können Private verlangen, dass die widerrechtliche Begünstigung, die  Dritten zuteil wurde, auch ihnen gewährt wird (BGE 136 I 65 E. 5.6, BGE  127 I 1 E. 3a, BGE 123 II 248 E. 3c; VPB 69.96 E. 5.2, VPB 67.58 E.3.2.1  f., vgl. auch PIERRE TSCHANNEN, Zur Gleichheit im Unrecht: Gerichtsstrafe  im Grundrechtskleid, in: ZBl 2011, S. 57). 6.2. Wie  bereits  dargestellt  wurde,  ist  es  der  Beschwerdeführerin  nicht  gelungen,  die  Wirksamkeit  des  zu  beurteilenden  Arzneimittels  bei  der  vorliegend  interessierenden  Behandlung  von  Patienten  mit  erst  im  Erwachsenenalter erkanntem Hunter­Syndrom (MPS IIB) zu belegen. Die  Beschwerdeführerin  macht  nicht  geltend,  die  Wirksamkeit  anderer  als  Orphan  Drugs  zugelassener  Arzneimittel  zur  Langzeit­ Enzymersatztherapie angeborener lysosomalen Speicherkrankheiten, die  in Teil I der SL aufgenommen sind, sei ebenfalls nicht oder ungenügend  bewiesen.  Aufgrund  der  Akten  und  insbesondere  der  Zulassung  durch  das  Institut  und  die  Aufnahme  dieser  Präparate  in  Teil  1  der  SL  ist  vielmehr davon auszugehen, dass deren Wirksamkeit  im Sinne von Art.  32 Abs. 1 KVG nachgewiesen ist.  In  tatsächlicher  Hinsicht  unterscheidet  sich  damit  das  zu  beurteilende  Arzneimittel  wesentlich  von  andern  für  gleichartige  Krankheiten  zugelassenen Präparaten, die in Teil 1 der SL aufgenommen sind. Damit  ist  eine  unterschiedliche,  differenzierende  Behandlung  angezeigt.  Eine  Verletzung  des Gleichbehandlungsgebotes  liegt  allein  schon  aus  dieser  Sicht nicht vor.  6.3. Wenn  davon  ausgegangen  würde,  dass  die Wirksamkeit  auch  der  anderen zur Behandlung angeborener  lysosomalen Speicherkrankheiten  zugelassenen,  in Teil  I der SL aufgenommenen Arzneimittel nicht belegt  wäre  –  wofür  sich  keine  Hinweise  finden  –,   müsste  die  Rüge  der  rechtsungleichen  Behandlung  unter  dem  Gesichtswinkel  der  Gleichbehandlung im Unrecht geprüft werden.

C­5926/2008 Die Praxis der Vorinstanz bei der Aufnahme von Arzneimitteln in die SL,  die ausschliesslich zur Behandlung von Geburtsgebrechen indiziert sind,  ist  nicht  einheitlich.  Neben  den  erwähnten,  in  Teil  I  der  SL  aufgenommenen  Präparaten  zur  Langzeit­Enzymersatztherapie  angeborener  lysosomalen Speicherkrankheiten  finden  sich  auch  solche,  die  nur  in  der  GGML  zu  finden  sind  (z.B.  Naglazyme).  Es  finden  sich  zudem  keine  Anhaltspunkte  dafür,  dass  die  Vorinstanz  künftighin  entgegen  der  gesetzlichen  Regelung  Arzneimittel  in  Teil  I  der  SL  aufnehmen  will,  deren  Wirksamkeit  nicht  belegt  ist.  Unter  diesen  Umständen  vermag  die  Berufung  der  Beschwerdeführerin  auf  die  Rechtsgleichheit keine Aufnahme des zu beurteilenden Präparates in Teil  I der SL zu rechtfertigen.  7.  Damit  steht  fest,  dass  die  Vorinstanz  zu  Recht  das  Gesuch  der  Beschwerdeführerin um Aufnahme des Arzneimittels A._______,  in Teil I  der  SL  abgewiesen  hat.  Die  vorliegende  Beschwerde  ist  daher  abzuweisen. 8.  Zu  befinden  bleibt  noch  über  die  Verfahrenskosten  und  eine  allfällige  Parteientschädigung. 8.1.  Als  unterliegende  Partei  hat  die  Beschwerdeführerin  die  Verfahrenskosten  zu  tragen  (Art.  63  Abs.  1  VwVG).  Diese  setzen  sich  zusammen  aus  der  Gerichtsgebühr  und  den  Auslagen  (Art.  1  des  Reglements vom 21. Februar 2008 über die Kosten und Entschädigungen  vor  dem  Bundesverwaltungsgericht  [VGKE,  SR  173.  320.2]).  Die  Gerichtsgebühr  bemisst  sich  nach  Umfang  und  Schwierigkeit  der  Streitsache,  Art  der  Prozessführung  und  finanzieller  Lage  der  Parteien  (Art. 63 Abs. 4bis VwVG und Art. 2 Abs. 1 VGKE). Für das vorliegende  Verfahren sind die Verfahrenskosten auf Fr. 4'000.­ festzusetzen und mit  dem bereits geleisteten Verfahrenskostenvorschuss von gleicher Höhe zu  verrechnen. 8.2. Der obsiegenden Partei kann von Amtes wegen oder auf Begehren  eine Entschädigung für ihr erwachsene notwendige und verhältnismässig  hohe  Kosten  zugesprochen  werden  (Art.  64  Abs.  1  VwVG).  Als 

C­5926/2008 Bundesbehörde  hat  das  obsiegende  BAG  jedoch  keinen  Anspruch  auf  Parteientschädigung (Art. 7 Abs. 3 VGKE).  Demnach erkennt das Bundesverwaltungsgericht: 1.  Die Beschwerde wird abgewiesen. 2.  Die  Verfahrenskosten  von  Fr.  4'000.­  werden  der  Beschwerdeführerin  auferlegt.  Sie werden mit  dem  bereits  geleisteten  Kostenvorschuss  von  Fr. 4'000.­ verrechnet. 3.  Es wird keine Parteientschädigung zugesprochen. 4.  Dieses Urteil geht an: – die Beschwerdeführerin (Gerichtsurkunde) – die Vorinstanz (Ref­Nr._______) – das Eidgenössische Departement des Innern Der vorsitzende Richter: Der Gerichtsschreiber: Stefan Mesmer Marc Wälti Rechtsmittelbelehrung: Gegen  diesen  Entscheid  kann  innert  30  Tagen  nach  Eröffnung  beim  Bundesgericht,  Schweizerhofquai  6,  6004  Luzern,  Beschwerde  in 

C­5926/2008 öffentlich­rechtlichen  Angelegenheiten  geführt  werden  (Art.  82  ff.,  90  ff.  und  100  des  Bundesgerichtsgesetzes  vom  17.  Juni  2005  [BGG,  SR  173.110]). Die Rechtsschrift ist in einer Amtssprache abzufassen, hat die  Begehren,  deren  Begründung  mit  Angabe  der  Beweismittel  und  die  Unterschrift  zu  enthalten.  Der  angefochtene  Entscheid  und  die  Beweismittel  sind,  soweit  sie  der  Beschwerdeführer  in  Händen  hat,  beizulegen (Art. 42 BGG). Versand: