Réf. : TA.2008.201-AMAL
A. F., né en 1971, souffre de la maladie de Bechterew dont les effets ont nécessité une décompression médullaire au niveau D9-D10 au CHUV le 1er juin 2004. Les suites de cette intervention ont été compliquées par une infection et une aggravation des troubles neurologiques avec une paraplégie. L'évolution a été entravée par une importante augmentation de la spasticité. Dès septembre 2004, le prénommé a été traité aux Hôpitaux universitaires de Genève au moyen de toxine botulique ce qui a diminué la spasticité douloureuse et le clonus des chevilles ainsi que facilité les mouvements articulaires (rapport du Prof. M. du 09.06.2005).
Dès le 1er janvier 2006, F. a été affilié auprès de l'assurance-maladie X. pour l'assurance obligatoire des soins. Le 11 juillet 2006, le Dr O., neurologue traitant de l'assuré, a adressé à l'assurance-maladie X. un rapport indiquant que son patient présente une paraparésie spastique qui motive de multiples interventions médicamenteuses en raison de douleurs intenses et de gêne fonctionnelle marquée. Le Dr O. a estimé nécessaire d'injecter régulièrement tous les deux mois et demi du Botox dans les muscles iliaques, ischio-jambiers, adducteurs et jumeaux pour éviter des rétractions tendineuses et une perte totale d'autonomie. Le 28 juillet 2006, l'assurance-maladie X. a refusé de prendre en charge ce traitement, au motif que si le Botox figure bien dans la liste des spécialités (LS), son usage est limité et l'assuré ne remplit pas les conditions de cette limitation. Cette position a été confirmée par une décision formelle de la caisse-maladie du 17 novembre 2006. Après avoir offert en vain à l'assuré de prendre en charge un seul traitement par Botox – trois traitements précédents ayant été couverts par la caisse-maladie à laquelle F. était antérieurement affilié – l'assurance-maladie X. a confirmé son refus par décision sur opposition du 23 octobre 2007.
B. F. a interjeté recours contre cette décision en s'adressant au Tribunal des assurances du canton de Vaud. Par jugement du 7 janvier 2008, cette instance a décliné sa compétence a transmis la cause au Tribunal administratif de Neuchâtel.
En résumé, le recourant soutient qu'il remplit les conditions nécessaires pour que le traitement au Botox litigieux doive être pris en charge par la caisse-maladie intimée sous le régime de l'assurance obligatoire des soins. Il estime que la gravité de son état de santé et l'absence d'alternative thérapeutique pour y répondre fondent le droit prétendu. Il propose la mise en œuvre d'une expertise médicale et conclut à la réforme de la décision entreprise en ce sens que l'assurance-maladie X. soit tenue de prendre en charge le traitement au Botox qui lui est administré, subsidiairement à l'annulation de la décision entreprise et au renvoi de la cause à l'intimée.
C. Dans ses observations sur le recours, l'assurance-maladie X. en propose le rejet.
L'Office fédéral de la santé publique a été invité à prendre position. Dans sa détermination du 9 décembre 2008, il suggère une clarification médicale.
Les parties ont pu se déterminer sur cette prise de position.
CONSIDERANT
en droit
1. Le recours est recevable.
2. a) Conformément à l'article 25 al.2 LAMal, les prestations dont les coûts sont pris en charge par l'assurance obligatoire des soins (art.25 al.1 LAMal) comprennent notamment les examens, traitements et soins dispensés sous forme ambulatoire par des médecins (art.25 al.2 litt.a ch.1 LAMal), ainsi que les analyses, médicaments, moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques prescrits par un médecin ou, dans les limites fixées par le Conseil fédéral, par un chiropraticien (art.25 al.2 litt.b LAMal).
Pour garantir que les prestations prises en charge par l'assurance-maladie obligatoire remplissent les exigences de l'efficacité, l'adéquation et le caractère économique, posés par l'article 32 al.1 LAMal, l'article 33 LAMal prévoit un système pour désigner les prestations susceptibles d'être prises en charge. Ce système distingue selon le type de fournisseur de prestations et/ou selon la nature de la prestation dispensée et est concrétisé par l'article 33 OAMal (ATF 129 V 167 cons.3.2, p.170). En ce qui concerne les prestations énumérées à l'article 25 al.2 litt.b LAMal (analyses, médicaments, moyens et appareils diagnostiques), le législateur a prévu un système dit de listes positives, à la différence du catalogue de certaines prestations fournies par les médecins de l'annexe 1 à l'OPAS. Tant la liste des analyses (annexe 3 de l'OPAS), que la liste des appareils et moyens (annexe 2 de l'OPAS) et la liste des spécialités (art.64 ss OAMal), constituent des listes positives de prestations. Celles-ci ont pour caractéristiques d'être à la fois exhaustives et contraignantes, parce que les assureurs-maladie ne peuvent, en vertu de l'article 34 al.1 LAMal, prendre en charge que les prestations prévues aux articles 25 à 33 LAMal. La prise en charge par l'assurance-maladie obligatoire d'une prestation correspondant à une analyse, un appareil ou un moyen, ou encore un produit thérapeutique, suppose en principe que l'analyse, respectivement le moyen, l'appareil ou le médicament en cause, figure dans une de ces listes. En d'autres termes, le système légal exclut la prise en charge par l'assurance obligatoire des soins d'une prestation sous forme d'analyse, d'appareil ou de moyens, ou encore de produits thérapeutiques, qui n'est pas mentionnée dans l'une de ces listes. En particulier, même si un médicament qui ne figure pas sur la liste des spécialités (ou la liste des médicaments avec tarif) est prescrit par un médecin et est efficace, approprié et économique (au sens de l'art.32 al.1 LAMal), il n'a pas à être pris en charge par l'assurance obligatoire des soins (ATF 134 V 83 cons.4.1, p.85-87 et les nombreuses références).
b) Conformément à l'article 52 al.1 litt.b LAMal (en corrélation avec les art.34, 37e OAMal), l'Office fédéral de la santé publique, après avoir consulté la Commission fédérale des médicaments et conformément au principe des articles 32 al.1 et 43 al.6 LAMal, établit une liste, avec des prix, des préparations pharmaceutiques et des médicaments confectionnés (liste des spécialités); celle-ci doit également comprendre les génériques meilleur marché qui sont interchangeables avec les préparations originales. Aux termes de l'article 73 OAMal, l'admission dans une liste peut être assortie d'une limitation; celle-ci peut notamment se rapporter à la quantité ou aux indications médicales. De telles limitations constituent des instruments de contrôle de l'économicité et non pas une forme de rationalisation des prestations. Elles ont également pour but d'exclure ou de limiter la possibilité d'utiliser de manière abusive des médicaments de la liste des spécialités (ATF 130 V 532 cons.3.1, p.536 et les références).
c) Comme cela a été relevé plus haut, la liste des spécialités a un caractère à la fois exhaustif et contraignant. D'une part, les coûts des médicaments qui ne sont pas mentionnés dans la liste ne doivent en principe pas être pris en charge par l'assurance obligatoire des soins. D'autre part, au regard du système de liste déduit de l'article 34 al.1 LAMal, la liste des spécialités contient une énumération exhaustive des différentes positions. Ainsi, lorsqu'un médicament est inclus dans la liste des spécialités avec une limitation de son utilisation à des indications déterminées, on ne saurait admettre un devoir de prester par un raisonnement analogique si un médicament est prescrit en vue d'autres indications que celles figurant dans la liste, à moins que celle-ci ne prévoie – par l'emploi du terme "etc." – la possibilité d'un complément par les autorités d'application. Un médicament utilisé pour d'autres indications que celle énoncée, sous forme de limitation, dans la liste des spécialités doit être considéré comme un médicament "hors liste" et n'est, partant, pas soumis à l'obligation de remboursement de l'assurance obligatoire des soins (ATF 130 V 532 cons.3.4, p.540 et les références).
d) L'admission d'un médicament dans la liste des spécialités ne peut se rapporter qu'aux indications médicales ayant été examinées au préalable par Swissmedic et pour lesquelles le produit a été autorisé. L'examen des conditions de l'efficacité, de l'adéquation et du caractère économique d'un médicament ne s'effectue en effet pas dans l'abstrait, mais toujours par rapport à une ou plusieurs indications médicales concrètes, dans le cadre déterminé par l'autorisation de Swissmedic et la notice destinée aux professionnels; il ne s'étend pas à d'autres indications médicales n'y figurant pas. Dès lors, un médicament inclus dans liste des spécialités, utilisé pour d'autres indications que celles sur lesquelles porte l'autorisation de Swissmedic et la notice destinée aux professionnels, doit être considéré comme un médicament administré "hors étiquette" et n'est, en principe, pas soumis à l'obligation de remboursement de l'assurance obligatoire des soins (ATF 130 V 532 cons.5.3., p.542).
e) Le Tribunal fédéral des assurances a admis, sous l'empire de la LAMA, l'obligation de l'assureur-maladie d'accorder, à certaines conditions, des prestations pour un traitement avec un médicament qui n'est pas remboursé par l'assurance obligatoire des soins, en particulier lorsque ce médicament constitue une mesure préparatoire indispensable à l'exécution d'une prestation prise en charge par l'assurance obligatoire des soins ("complexe thérapeutique"; RAMA 1998 no KV 991, p.305 cons.3). En dehors de cette exception, qui peut être appliquée au régime de la LAMal et en particulier au remboursement d'un médicament utilisé hors étiquette lorsqu'il existe un lien étroit avec une prestation de l'assurance obligatoire des soins dans le cadre d'un complexe thérapeutique, la jurisprudence reconnaît une seconde exception. Il existe des situations dans lesquelles il apparaît nécessaire de prescrire un médicament figurant dans la liste des spécialités pour une indication autre que celle pour lesquelles il a été autorisé, lorsqu'une maladie entraînant une menace pour la vie du patient ou une atteinte à sa santé grave et chronique ne pourrait pas être traitée autrement de manière efficace, par manque d'alternatives thérapeutiques. Le médicament ne pourra toutefois être administré à charge de l'assurance obligatoire des soins que s'il existe des raisons sérieuses pour admettre que le produit en question présente une utilité thérapeutique importante (curative ou palliative). A cet égard, on s'inspire des conditions auxquelles Swissmedic peut autoriser pour une durée limitée la distribution ou la remise de médicaments contre des maladies mortelles qui ne sont pas autorisés à être mis sur le marché. Une telle autorisation pour une durée limitée est admise lorsqu'elle est compatible avec la protection de la santé, qu'une grande utilité thérapeutique est attendue de l'administration de ces médicaments et qu'il n'existe pas de médicaments équivalents (ATF 130 V 532 cons.6.1, p.544-545 et les références).
3. a) Dans sa teneur en vigueur jusqu'au 30 juin 2007, la liste des spécialités indiquait (sous chiffre 01.13) le Botox pour le traitement de spasticités focales après apoplexie cérébrale. Blepharospasmus, spasmus hemifacialis, strabismus, torticollis spasticus, équinisme dynamique chez les enfants âgés de plus de 2 ans. En outre, la prise en charge était limitée, jusqu'à la date susindiquée, à quatre traitements. Depuis le 1er juillet 2007, la prise en charge est limitée à quatre traitements par année.
b) Le recourant soutient que l'indication énoncée dans la LS sous chiffre 01.13 pour l'usage du Botox, à savoir le traitement de spasticité focale après apoplexie cérébrale, ne doit pas exclure le traitement des spasticités focales dont il est atteint, sous prétexte qu'elles ont pour origine une apoplexie de la moelle épinière. Il fait valoir au surplus que l'interruption du traitement au Botox le rendrait totalement grabataire.
La caisse-maladie intimée de son côté estime que l'utilisation litigieuse du Botox intervient "hors liste" et qu'en pareil cas seule l'exception du "complexe thérapeutique" pourrait fonder une obligation de prise en charge de sa part, selon les directives de l'OFSP. Ce dernier office considère que les conditions du complexe thérapeutique ne sont pas réunies en l'occurrence. Toutefois, il estime que, s'il est établi que les spasticités dont souffre le recourant à cause de la spondylarthrite ankylosante ne peuvent pas être traitées autrement qu'avec du Botox et que le bénéfice thérapeutique est élevé, la caisse-maladie serait tenue de rembourser cette prestation.
c) En l'occurrence, le Botox a été prescrit au recourant pour une autre indication que celle prévue par la liste des spécialités et mentionnée dans le Compendium suisse des médicaments. C'est à tort que le recourant prétend que ce médicament lui a été prescrit pour l'une des indications autorisées à mesure que les textes précités spécifient l'étiologie des spasticités focales pour lesquelles une telle autorisation a été délivrée par Swissmedic. Une extension analogique de la liste des spécialités par le juge ne saurait intervenir à la légère. Selon la jurisprudence en effet, il faut éviter que, par une admission extensive des exceptions, le système légal des listes, qui doit sauvegarder en particulier la nature économique des traitements, soit détourné de son but (ATF du 05.11.2008 [9C_305/2008] cons.1.3 et les références; v. aussi SVR 2007 KV no 13). En outre, la liste des spécialités fait l'objet d'un réexamen périodique (RAMA 2001 no KV 158, p.159). Au demeurant, le recours à la toxine botulique de type A (dont fait partie le médicament litigieux) pour des indications non autorisées a fait l'objet de recommandations d'un groupe de travail suisse sur la spasticité focale, en particulier pour le traitement d'une telle affection lorsqu'elle est la conséquence, comme en l'espèce, d'une lésion de la moelle épinière (v. Forum Med Suisse 2007/7, p.483-484). On ne saurait dès lors soutenir que l'étiologie de l'affection objet du traitement litigieux peut être confondue avec une autre.
Par conséquent, le traitement litigieux n'a, en principe, pas à être pris en charge par l'intimée. Cela étant, il reste à examiner si les conditions d'une des exceptions au non-remboursement d'un médicament admis dans la liste des spécialités, mais utilisé "hors étiquette" ou, comme en l'espèce, "hors liste" sont remplies.
d) En l'espèce, le Dr B., spécialiste en médecine interne, médecin traitant du recourant, a motivé comme suit la prescription du Botox pour traiter son patient :
"Nos collègues genevois ont opté pour des injections de toxine botulinique au niveau des muscles iliaques, adducteurs et triceps sural avec une évolution qu'ils qualifient de plutôt favorable et progressive. La spasticité s'est réinstallée de façon invalidante trois mois après l'injection et une deuxième série d'injections avait été réalisée dans les mêmes muscles avec un bon succès. Depuis lors, le patient a bénéficié de telles injections intra-musculaires tous les 3 à 4 mois avec toujours une bonne réponse. Il est à noter qu'hormis cette approche thérapeutique, nous n'avons rien à proposer au patient. Il est soumis en parallèle à un traitement thérapeutique qui à lui seul ne suffit à l'évidence pas à contrecarrer la spasticité majeure. Les myorelaxants traditionnels de type Sirdalud ou Mydocalm ont été essayés mais, même à des dosages élevés, ils n'ont aucune efficacité notable. Nous sommes en présence d'une situation où si l'on n'arrive pas à maîtriser cette spasticité, le maintien à domicile du patient deviendra impossible, son autonomie réduite à en faire un cas grabataire." (rapport du 09.10.2006)
A l'évidence, il n'existe pas de lien de connexité entre les mesures obligatoirement à la charge de l'assurance-maladie (physiothérapie et médicaments myorelaxants traditionnels) et le traitement au Botox. Ce traitement ne constitue en outre pas une mesure préparatoire ni une condition indispensable à l'exécution d'une prise en charge par l'assurance-maladie obligatoire. Ainsi, il y a lieu de retenir, avec l'OFSP, dans le cas présent, l'absence de complexe thérapeutique.
En revanche, la maladie de Bechterew et les complications survenues à la suite de l'intervention du 1er juin 2004 constituent une atteinte grave et chronique à la santé du recourant. La spasticité focale majeure dont il est atteint ne peut, selon l'attestation du Dr B., être contrecarrée ni par le seul traitement physiothérapeutique prodigué, ni par l'administration de myorelaxants traditionnels. Aucune autre solution de traitement hormis le Botox n'est disponible, selon le Dr B., pour éviter une aggravation de la dépendance du patient. Par conséquent, il apparaît que les conditions d'une exception au principe de non-remboursement sont réunies. On relèvera que, contrairement à ce que semble soutenir l'intimée, les principes jurisprudentiels rappelés plus haut ne font pas la distinction entre les cas où un médicament est utilisé "hors étiquette" et où il l'est "hors liste". Au surplus, les instructions concernant la liste des spécialités édictées par l'OFSP ne sauraient prévaloir sur la jurisprudence.
Le recours se révèle ainsi bien fondé sans qu'il soit nécessaire de procéder à un complément d'instruction du cas.
4. Il est statué sans frais, la procédure étant en principe gratuite. Le recourant, qui plaide avec l'assistance d'un mandataire professionnel et qui obtient gain de cause, a droit à des dépens.
Par ces motifs, LA Cour des assurances sociales
1. Admet le recours et annule la décision de l'intimée du 23 octobre 2007.
2. Dit que le recourant a droit au remboursement du traitement litigieux au Botox, selon les modalités et limitations prévues par la liste des spécialités en vigueur durant les périodes concernées.
3. Alloue au recourant une indemnité de dépens de 1'000 francs à la charge de l'intimée.
4. Statue sans frais.
Neuchâtel, le 16 mars 2009
Art. 32 LAMal
Conditions
1 Les prestations mentionnées aux art. 25 à 31 doivent être efficaces, appropriées et économiques. L’efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques.
2 L’efficacité, l’adéquation et le caractère économique des prestations sont réexaminés périodiquement.
Art. 52 LAMal
Analyses et médicaments; moyens et appareils
1 Après avoir consulté les commissions compétentes et conformément aux principes des art. 32, al. 1, et 43, al. 6:
a.
le département édicte:
1.
une liste des analyses avec tarif;
2.
une liste avec tarif des produits et des substances actives et auxiliaires employés pour la prescription magistrale; le tarif comprend aussi les prestations du pharmacien;
3.
des dispositions sur l’obligation de prise en charge et l’étendue de la rémunération des moyens et d’appareils diagnostiques ou thérapeutiques;
b.
l’office établit une liste, avec prix, des préparations pharmaceutiques et des médicaments confectionnés (liste des spécialités). Celle-ci doit également comprendre les génériques meilleur marché qui sont interchangeables avec les préparations originales.
2 En matière d’infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA1), les mesures thérapeutiques du catalogue des prestations de l’assurance-invalidité sont reprises dans les dispositions et listes établies en vertu de l'al. 1.2
3 Les analyses, médicaments, moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques peuvent être facturés au plus d’après les tarifs, prix et taux de rémunération au sens de l'al. 1. Le Conseil fédéral désigne les analyses effectuées au cabinet du médecin pour lesquelles le tarif peut être fixé d'après les art. 46 et 48.
1 RS 830.1 2 Nouvelle teneur selon le ch. 11 de l'annexe à la LF du 6 oct. 2000 sur la partie générale du droit des assurances sociales, en vigueur depuis le 1er janv. 2003 (RS 830.1).