Ticino Tribunale cantonale delle assicurazioni 21.09.2016 36.2016.72

Raccomandata

Incarto n. 36.2016.72   cs

Lugano 21 settembre 2016  

In nome della Repubblica e Cantone Ticino  

Il Tribunale cantonale delle assicurazioni

composto dei giudici:

Daniele Cattaneo, presidente, Raffaele Guffi, Ivano Ranzanici

redattore:

Christian Steffen, vicecancelliere

segretario:

Gianluca Menghetti

statuendo sul ricorso dell’8 luglio 2016 di

RI 1  rappr. da: RA 1  rappr. da: RA 2   

contro  

la decisione su opposizione del 21 giugno 2016 emanata da

CO 1      in materia di assicurazione sociale contro le malattie

ritenuto,                          in fatto

                               1.1.   RI 1, nata l’__________ 1983, affiliata presso CO 1 (di seguito: CO 1; in precedenza, fino al 31.12.2015, presso __________, assicuratore dello stesso gruppo assicurativo di CO 1) per l’assicurazione delle cure medico-sanitarie, è affetta da una malattia ereditaria rara, la protoporfiria eritropoietica (EPP), caratterizzata da sintomi cutanei di fotosensibilità dolorosa acuta, con eritema ed edema, associati ad una sensazione di prurito e bruciore subito dopo l’esposizione alla luce solare o alla luce artificiale (www.orpha.net). La malattia le è stata diagnosticata nel 1995 (doc. XVI/B1).

                               1.2.   Dopo essere stata in trattamento con beta-carotene e poi fototerapia (doc. XVI/B1), dal 2008 RI 1 è curata, presso lo __________ di __________, dalla Prof. dr.ssa med. __________, specialista in porifiria, con il medicamento SCENESSE®, ossia un impianto iniettato sotto la cute. Il farmaco, che dal 17 aprile 2008 ha lo statuto di medicamento orfano concesso da Swissmedic (cfr. www.swissmedic.ch) ai sensi dell’art. 14 cpv. 1 lett. f LATer per il quale l’Istituto prevede procedure semplificate d’omologazione per determinate categorie di medicamenti sempreché sia compatibile con i requisiti di qualità, sicurezza ed efficacia e non vi si oppongano interessi nazionali né obblighi internazionali, questo vale segnatamente per i medicamenti importanti per malattie rare, ma che non figura nell’elenco delle specialità, è fabbricato e distribuito da una società australiana, la Clinuvel (www.clinuvel.com). Sino al 2012 RI 1 ha beneficiato del medicamento gratuitamente nell’ambito di un “compassionate use programs” (cfr. doc. 6).

                               1.3.   Dal 14 maggio 2012 e fino alla fine di novembre 2015 __________, ha rimborsato a RI 1 il costo del medicamento SCENESSE®, per un importo, per ogni dose, di fr. 6'560, in applicazione dell’art. 71b OAMal (doc. 4).

                               1.4.   Il 1° dicembre 2015 __________ ha informato RI 1 e la curante, Prof. dr.ssa med. __________, che il medicamento SCENESSE® essendo un farmaco fuori lista non registrato in Svizzera, spetta all’assicuratore stabilire in applicazione dell’art. 71b OAMal l’ammontare del rimborso, sulla base dei criteri di efficacia, adeguatezza ed economicità. Dopo aver cercato di discutere con la ditta Clinuvel il prezzo del farmaco, in seguito all’assenza di un accordo, l’assicuratore ha deciso di continuare a pagare il prezzo precedentemente rimborsato, e ciò per 4 dosi all’anno. In caso di continuazione della cura oltre il 30 novembre 2016, il rimborso ammonterebbe al massimo all’80% di fr. 6'560 e in caso di protrazione della cura oltre i due anni, sarebbe stato necessario un nuovo rapporto medico (doc. 10).

                               1.5.   Il 25 febbraio 2016 la Prof. dr.ssa med. __________ ha informato l’assicuratore che la ditta Clinuvel ha ottenuto l’accesso al mercato europeo da parte dell’Agenzia medica europea (EMA), che la società è intenzionata ad ottenere una registrazione del medicamento anche in Svizzera e che Clinuvel ha dovuto adattare il prezzo in seguito ai propri dispendi ed alla situazione effettiva, a partire dal 2016, aggiornandolo a quello europeo, ossia Euro 22'250 per impianto. In una prima fase in Svizzera il medicamento sarebbe stato concesso al prezzo di favore di fr. 18'989. La specialista ha inoltre evidenziato che per i casi gravi sono necessari 6 impianti all’anno ed ha chiesto all’assicuratore di assumere la dose massima secondo i nuovi prezzi (doc. 11).

                               1.6.   Il 17 marzo 2016 CO 1 ha confermato di assumere 4 dosi all’anno al medesimo prezzo rimborsato in precedenza, ritenuto che dopo il 30 novembre 2016 avrebbe riconosciuto al massimo l’80% del prezzo di fr. 6'560 (doc. 13).

                               1.7.   Nel corso del mese di aprile 2016 all’assicuratore è pervenuto uno scritto datato 2 gennaio 2016 con il quale RI 1 ha chiesto l’assunzione della totalità dei costi per 6 dosi all’anno (doc. 14).

                               1.8.   Il 1° aprile 2016 la Prof. dr.ssa med. __________ si è rivolta al gruppo __________ in relazione al rifiuto di assumere i costi del medicamento ad alcuni pazienti in cura presso di lei. La specialista ha affermato che :

" (…)

Es ist verständlich, dass Sie diese Kosten als sehr hoch einstufen (…). Bei seltenen Krankheiten sind jedoch die Aufwände der Herstellerfirmen bedingt durch die regulatorischen Behörden extrem hoch im Vergleich zu den möglichen Einkünften. So verlangt die Europäische Medicines Agency trotz sehr guter Verträglichkeit des Medikamentes eine ausgedehnte Pharmakovigilanz, die erhebliche Kosten verursacht. Uns wäre sehr gedient, wenn sich die Krankenkasse mal die hohen regulatorischen Kosten als Kostentreiber vornehmen würden statt die Herstellerfirmen von vital notwendigen Medikamenten, sofern deren Preis in einem angemessen Verhältnis zu den Kosten stehen.

Wie die Firma im Schreiben mitgeteilt hat, benötigt sie den Betrag um Ihre Kosten zu decken, da sie keine Möglichkeit einer Quersubvention durch andere Medikamente hat. Ausserdem sollten Sie nicht die Kosten pro Implantat, sondern die Jahreskosten ansehen, denn die Wirkung eines Implantates dauert 2 Monate und die Jahreskosten sind tief im Vergleich zu anderen Medikamenten seltener Erkrankungen, wie die untenstehende Abbildung Diagramm belegt (…)

Scenesse ermöglicht den Patienten eine normale Arbeitsfähigkeit und sein Preis vergleicht durchaus mi anderen medizinischen Massnahmen, die Invalidität vorbeugen. Ferner gibt es eine Reihe supportiver Theorien, deren Kosten sich ebenfalls der von Scenesse vergleichen, ohne dass die Patienten dadurch Arbeits-fähig bleiben.

Ich möchte auch darauf hinweisen, dass vier Krankenkassen von 7 Patienten sich bereit gezeigt haben, die Kosten für eine Scenesse-Behandlung zu übernehmen. Bei zwei Kassen handelt es sich dabei um kleinere Kassen, bei denen eine solch teure Behandlung doch eher eine Belastung bedeutet als bei der grossen __________.“

(doc. 2, inc. 36.2016.63)

                               1.9.   Il 17 maggio 2016 l’assicuratore ha confermato le sue precedenti prese di posizione, informando la curante che in ambito di associazione degli assicuratori si intende cercare una soluzione con la ditta Clinuvel (doc. 18).

                             1.10.   Con scritto del 24 maggio 2016 l’assicurata ha chiesto ad CO 1 la presa a carico provvisoria del medicamento sulla base del nuovo prezzo e gli ha assegnato un termine di 48 ore per pronunciarsi.

                             1.11.   Il 31 maggio 2016 RI 1, rappresentata dall’avv. RA 1 (e dal 3 giugno 2016 dall’avv. RA 2 [doc. VI+1, inc. 36.2016.63]) si è rivolta al TCA con un ricorso per denegata giustizia, chiedendo contestualmente, a titolo di provvedimenti supercautelari, sussidiariamente cautelari, la presa a carico provvisoria del trattamento (doc. I, inc. 36.2016.63). Il medesimo giorno le parti sono state convocate per un’udienza di discussione, da tenersi successivamente alla presentazione della traduzione in italiano del gravame prodotto in francese (doc. IV, inc. 36.2016.63).

                             1.12.   Il 3 giugno 2016 il TCA ha posto alcune domande all’UFSP (doc. VI, inc. 36.2016.63). Il medesimo giorno CO 1 ha prodotto la risposta di causa, rilevando di aver emanato una decisione formale in data 27 maggio 2016 (doc. VII, inc. 36.2016.63). Con la medesima l’assicuratore ha confermato di assumersi al massimo 4 impianti all’anno, per un importo di fr. 6'560 a trattamento, sino al 30 novembre 2016, in applicazione degli art. 71a e b OAMal, ed in seguito, previa autorizzazione da parte dell’assicuratore, pari all’80% dell’importo di fr. 6'560, ossia fr. 5'248. La Cassa ha rilevato che il medicamento SCENESSE® non figura nell’elenco delle specialità quale medicamento ammesso da Swissmedic, per cui il rimborso può essere riconosciuto solo in base all’art. 71b OAMal. Il medicamento SCENESSE® ha ottenuto nel mese di dicembre 2014 l’accesso al mercato da parte dell’Agenzia medica Europea (di seguito: EMA) con una limitazione a 4 dosaggi. L’aumento del prezzo ad Euro 22'250 sarebbe eccessivo visto che non vi sono ulteriori studi che comproverebbero una maggiore efficacia rispetto a quanto avvenuto finora. L’assunzione dei costi non sarebbe in alcun rapporto adeguato tra costi-vantaggi, il criterio dell’economicità non sarebbe rispettato.  

                             1.13.   Con decreto 36.2016.63 del 6 giugno 2016 il TCA ha stralciato la causa dai ruoli in seguito all’emissione della decisione formale, invitando l’assicuratore, in caso di contestazione contro la decisione formale, ad emettere in tempi brevissimi la decisione su opposizione.

                             1.14.   Il 15 giugno 2016 l’UFSP ha risposto alle domande del TCA (doc. XII, inc. 36.2016.63). Lo scritto è stato trasmesso alle parti per conoscenza (doc. XIV, inc. 36.2016.63). L’UFSP ha affermato:

" (…)

I. Situazione iniziale

In linea di massima, i medicamenti sono rimborsati dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie (AOMS) se sono stati omologati da Swissmedic e adempiono i criteri di efficacia, appropriatezza ed economicità (criteri EAE, art. 32 cpv. 1 della legge federale del 18 marzo 1994 sull’assicurazione malattie [LAMal; RS 832.10]). L’Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) appronta un elenco delle specialità farmaceutiche e dei medicamenti confezionati, con l’indicazione dei prezzi da rimborsare da parte dell’AOMS (elenco delle specialità [ES], art. 52 cpv. 1 lett. b LAMal). In via eccezionale, secondo gli articoli 71a o 71b dell’ordinanza sull’assicurazione malattie del 27 giugno 1995 (OAMal; RS 832.102) l’AOMS può tuttavia rimborsare anche medicamenti non omologati da Swissmedic o non ammessi nell’ES. Questo avviene qualora si sia in presenza di un cosiddetto complesso di cure1 (1= L’impiego del medicamento costituisce un presupposto indispensabile per eseguire un’altra prestazione assunta dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie e tale prestazione è chiaramente predominante. In tal caso, l’intero trattamento è a carico dell’AOMS) o se il medicamento serve a curare una malattia che può avere esito letale o provocare problemi di salute gravi e cronici e nessun altro trattamento efficace non è disponibile. L’AOMS assume i costi dei medicamenti nei casi in cui agli articoli 71a e 71b OAMal soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e su raccomandazione del medico di fiducia. L’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione e i costi devono essere proporzionati al beneficio terapeutico. Gli articoli 71a e 71b OAMal si applicano a tutti i medicamenti, compresi quelli contro le malattie rare.

Contrariamente a quanto sostenete nella vostra lettera del 3 giugno 2016, il medicamento <<Scenesse>> non è stato omologato in Svizzera da Swissmedic e pertanto l’AOMS può assumere i costi solo in via eccezionale se sono adempiute le condizioni di cui all’articolo 71b OAMal.

II. Le vostre domande

1. Fino a oggi l’UFSP non ha mai adottato misure che chiedessero a un assicuratore-malattie di assumere i costi di un medicamento per un caso specifico. La garanzia di assunzione dei costi è di competenza dell’assicuratore-malattie. L’UFSP non è in grado di valutare se i criteri di cui all’articolo 71b OAMal sono adempiuti in ogni singolo caso. Nella sua veste di autorità di vigilanza sugli assicuratori-malattie, l’UFSP interviene in caso di comportamento sistematicamente, ossia ripetutamente, anomalo da parte di un assicuratore-malattie.

2. L’UFSP non ha mai emanato, quali misure provvisionali urgenti, direttive o circolari destinate agli assicuratori-malattie che li obbligassero ad assumere i costi di un medicamento in particolare. Inoltre l’UFSP può reagire nei confronti di denunce all’autorità di vigilanza – o denunzie – solo se le eventuali censure all’origine dei fatti non sono ancora state fatte valere mediante mezzi giuridici ordinari o avrebbero dovuto esserlo in precedenza. Mostra tuttavia le vie legali da adire nel caso in cui un assicurato si rivolga all’Ufficio con una richiesta in questo senso. Indica inoltre agli assicurati le condizioni che l’assicuratore-malattie deve verificare, per esempio secondo l’articolo 71b OAMal, per una garanzia di assunzione dei costi. L’UFSP è competente per la vigilanza sugli assicuratori-malattie, ma non può valutare il beneficio terapeutico nell’ambito del rimborso dei medicamenti nei singoli casi di cui agli articoli 71a o 71b OAMal e nemmeno decidere se l’importo massimo rimborsabile sia stato fissato correttamente dall’assicuratore.

3. L’UFSP non è a conoscenza se vi siano degli assicuratori che rimborsano il medicamento <<Scenesse>>, se del caso quanti siano e quale sia l’eventuale entità dei costi assunta.

Dopo l’entrata in vigore degli articoli 71a e 71b OAMal, il 1° marzo 2011, gli assicuratori, i medici di fiducia e gli oncologi hanno elaborato modelli per valutare il beneficio di tali medicamenti. I medici di fiducia e gli assicuratori auspicano che le domande siano valutate in modo il più possibile uniforme. L’ultima parola spetta però sempre agli assicuratori, che decidono dopo aver consultato il medico di fiducia in merito alla garanzia di assunzione dei costi, dal momento che ogni paziente rappresenta un caso individuale da valutare singolarmente. Non è pertanto escluso che assicurati sottoposti alla stessa terapia farmacologica siano valutati diversamente dai loro assicuratori. Il Consiglio federale ha rilevato nel suo parere in risposta all’interpellanza 14.3180 Humbel (<<Articoli 71a e 71b OAMal. Gravi conseguenze per i pazienti>>), che il Dipartimento federale dell’interno (DFI) e l’UFSP stanno considerando, tra le altre cose, di adeguare gli articoli 71a e 71b OAMal. Nel frattempo, l’UFSP sta preparando le relative modifiche dell’ordinanza allo scopo di migliorare la situazione del rimborso dei medicamenti nei singoli casi.

4. L’UFSP non può adottare alcuna misura se la titolare di un’omologazione aumenta il prezzo di un suo medicamento che non è iscritto nell’elenco delle specialità. L’Ufficio può fissare il prezzo di un medicamento solo al momento di ammetterlo nell’ES. Se, in via eccezionale, il medicamento è importato in Svizzera dall’estero e tutte le condizioni per un rimborso eccezionale nel singolo caso sono adempiute, l’assicuratore-malattie decide, secondo l’articolo 71b capoverso 4 OAMal, il prezzo al quale è disposto a rimborsare il medicamento” (doc. XIII, inc. 36.2016.63)

                             1.15.   Il 21 giugno 2016 l’assicuratore ha emesso la decisione su opposizione tramite la quale ha in sostanza confermato la precedente posizione (doc. A7). CO 1 rileva di aver interpellato il proprio medico fiduciario, dr. med. __________, il quale in data 16 giugno 2016, circa l’adempimento delle condizioni di cui all’art. 71b OAMal ha affermato che “va certamente ammessa l’efficacia del medicamento per quanto riguarda il tempo di esposizione al sole senza dolori. L’entità individuale del successo terapeutico è difficile da stabilire sulla base dei dati”, che “per la cura della patologia non vi sono cure alternative paragonabili. Mezzi di protezione dal sole non sono sufficienti. A dipendenza della gravità della patologia il provvedimento principale risiede nello stare il meno possibile esposti alla luce solare. Dal punto di vista dell’effetto l’alternativa sarebbe l’evitare la luce solare e il portare vestiti protettivi dalla luce”, che “il medicamento Scenesse è atto a mitigare i sintomi della malattia – prolungando il tempo di attività al sole senza dolore-, ma non a curare la causa della malattia stessa. L’alto valore terapeutico consiste nella miglior partecipazione alle attività quotidiane alla luce del sole ed è dimostrabile dall’efficacia rilevata individualmente nella vita quotidiana” (doc. A7). Circa il dosaggio, il fiduciario, sulla base delle indicazioni dell’EMA ritiene che il numero di dosi all’anno dipende dal fabbisogno di protezione dalla luce solare e che EMA prescrive un dosaggio di 3 impianti all’anno, al massimo 4. Circa il prezzo secondo il dr. med. __________ non vi sono motivi medici atti a giustificare un aumento da fr. 6'560 a fr. 18'989, poiché nessuna nuova risultanza medica proverebbe un’ulteriore utilità in precedenza non già contemplata nel prezzo.

                                         L’assicuratore ritiene che l’aumento del prezzo è eccessivo, non giustificato da studi recenti che ne dimostrano la migliore efficacia, sproporzionato e viola il criterio dell’economicità. Non è comprovato che il prezzo iniziale non sia più sufficiente a coprire i dispendi e che frattanto siano insorti oneri supplementari risultanti dai maggiori controlli per la registrazione in ambito UE. In Europa non esiste un prezzo unico ufficiale approvato (www.agenziafarmaco.gov.it). Un dosaggio superiore a quanto ammesso dall’EMA non è giustificato (doc. A7, pag. 7).

                             1.16.   L’8 luglio 2016 RI 1, rappresentata dall’avv. RA 1, ha interposto ricorso in lingua francese contro la predetta decisione su opposizione (doc. I). Il 19 luglio 2016 è pervenuta al TCA la traduzione del gravame ad opera dell’avv. RA 2 (doc. IV).

                                         L’insorgente, che domanda la produzione di tutto l’incarto da parte dell’assicuratore e l’audizione, sussidiariamente l’acquisizione di informazioni scritte, dalla dr.ssa med. __________ per comprovare il beneficio maggiore del trattamento con SCENESSE®, l’assenza di effetti secondari e il numero di dosi necessarie, chiede a titolo di provvedimenti supercautelari, sussidiariamente a titolo cautelare, la condanna dell’assicuratore alla presa a carico provvisoria immediata del trattamento con SCENESSE® in ragione di 5 dosi all’anno per un importo di fr. 18'989 per dose. Nel merito domanda, in via principale, l’annullamento della decisione impugnata e la condanna dell’assicuratore alla presa a carico di 5 dosi all’anno del farmaco SCENESSE® al prezzo di fr. 18'989 per dose, in via subordinata il rinvio degli atti alla convenuta per ulteriori accertamenti.

                                         Nel merito, dopo aver riassunto la fattispecie, l’insorgente evidenzia che 10 assicuratori, in ambito LAMal rimborsano il trattamento “SCENESSE®” sulla base del nuovo prezzo, così come in Germania, Austria, Paesi Bassi ed Italia. L’interessata non può tuttavia cambiare assicuratore prima della fine di quest’anno e non ha i mezzi per finanziare neppure una dose del medicamento. Essa avrebbe dovuto ricevere due dosi, una in aprile e l’altra ad inizio giugno. Dall’interruzione del medicamento è costretta ad evitare la luce. Deve evitare di uscire ogni giorno, di esporsi a certi tipi di luce artificiale, ciò che le impedisce di lavorare e di avere contatti sociali. Essa non può neppure concludere il dottorato ed intraprendere la sua carriera professionale. Ciò incide gravemente sulla sua salute psichica. Anche la dr.ssa med. __________, che la segue, ha sottolineato l’importanza dell’assunzione di questo medicamento. La ricorrente evidenzia che il medicamento SCENESSE® è un farmaco registrato da Swissmedic sulla lista dei medicamenti orfani ed il suo beneficio è considerato come elevato, specialmente in relazione ai super-rispondenti come la ricorrente. Esso beneficia dell’autorizzazione nell’UE dal 22 dicembre 2014. La convenuta ha interrotto la presa a carico del trattamento unicamente in ragione del forte aumento del prezzo, con l’unica motivazione dell’economicità. In assenza di un trattamento alternativo l’unico criterio per ammettere l’adeguatezza del prezzo è la comparazione con i prezzi praticati in altri paesi europei ed il prezzo svizzero è inferiore a quello europeo. L’insorgente rammenta che con sentenza 9C_667/2015 del 7 giugno 2016 il TF ha ammesso che un trattamento contro le violente emicranie croniche risponde al criterio di efficacità ed ha rinviato la causa per accertare se il farmaco poteva avere effetti secondari nefasti qualora fosse preso al di là delle dosi indicate da Swissmedic. In concreto SCENESSE® non provoca alcun effetto secondario nefasto sulla salute. Il criterio di efficacia è adempiuto. Secondo l’insorgente il TF in DTF 136 V 395 ha ammesso che un costo di fr. 100’000 per prolungare di un anno la vita del paziente è accettabile anche se il trattamento è considerato poco efficace. In concreto i costi annuali sono inferiori e si tratta di permettere di condurre un’esistenza conforme alla dignità umana ed evitare gravi lesioni in caso di esposizione alla luce. Ciò porterebbe inoltre giovamento alla sua salute psichica e le permetterebbe di evitare un eventuale rischio suicidario. L’interesse del trattamento equivale a quello di rimanere in vita. La continuazione immediata del trattamento e della sua presa a carico (5 dosi) è necessaria. Le 5 dosi sono state prescritte dalla dr.ssa med. __________ ed in precedenza l’assicuratore aveva riconosciuto 6 dosi. Solo l’aumento del prezzo ha modificato la posizione della cassa. La limitazione dell’EMA a 4 dosi si riferisce solo all’aspetto della sicurezza, ma nessun effetto secondario nefasto è stato constatato. La stessa EMA riconosce, circa la farmacocinetica (“velocità di eliminazione”) del medicamento che l’intervallo ottimale tra una dose e l’altra sarebbe di un mese, ossia sarebbe possibile assumere tra 8 e 12 dosi annuali. L’insorgente sostiene inoltre che sarebbe stato violato l’art. 8 CEDU poiché in assenza di trattamento deve proteggersi costantemente dall’esposizione della luce, non può lavorare all’esterno e le è difficile intrattenere contati sociali. A lungo termine ciò può arrecare un danno alla sua salute psichica. La convenuta avrebbe violato il diritto di essere sentita poiché non le è stato permesso di parlare con il medico di fiducia e l’EMA sottolinea l’importanza di tener conto delle testimonianze individuali dei pazienti e non solamente dei risultati degli studi per apprezzare l’efficacia di un medicamento. La presa a carico le permetterebbe inoltre di riprendere un’attività lucrativa e le eviterebbe, a lungo termine, di diventare indigente e far capo all’assistenza pubblica.

                             1.17.   Il 19 luglio 2016 le parti sono state convocate per un’udienza di discussione per il 16 agosto 2016, mentre all’assicuratore è stato assegnato un termine scadente il 3 agosto 2016 per determinarsi circa i provvedimenti cautelari e supercautelari e di 20 giorni per presentare una risposta (doc. VI).

                             1.18.   Il 21 luglio 2016 il TCA ha interpellato la Prof. dr.ssa med. __________ (doc. VII), la quale il 27 luglio 2016 ha risposto, affermando:

" (…)

1) Gibt es, für Patienten die an der Erythropoetische Protoporphyrie (EPP) leiden, andere Therapien die wirksamer, zweckmässiger und wirtschaftlicher sind als das Medikament Scenesse, oder, um die Krankheit zu heilen, ist das Medikament Scenesse die einzige Möglichkeit?

In der medizinischen Literatur ist eine Reihe von Massnahmen zur Behandlung  von erythropoetische Protoporphyrie beschrieben. Wir haben seit anfangs der 90er Jahre im letzten Jahrhundert über 60 Schweizer Patienten und über 20 ausländischen Patienten untersucht, teilweise mit den publizierten Methoden behandelt oder wir wurden über die früheren Behandlungs-Versuche anderer Arzte informiert. Nach unserer klinischen Erfahrung sprachen die Patienten mit erythropoetische Protoporphyrie auf kein der publizierten Methoden an. Um die Diskrepanz zwischen dem Nichtansprechen in unseren klinischen Erfahrung und den publizierten Behandlungsempfehlungen zu analysieren, haben wir alle Publikationen über therapeutischen Massnahmen bei erythropoetische Protoporphyrie kritisch in einer Metaanalyse untersucht, die 2009 publiziert wurde (Beilage 1). Die Schlussfolgerung unserer Studie war, dass die vorhandenen Daten ungenügend sind, um eine Wirksamkeit von irgendeiner Therapie [anders als Scenesse] zu beweisen. Daher lautet die Antwort auf Ihre Frage eins: Es gibt kein anderes Medikament als Scenesse um erythropoetische Protoporphyrie wirksam zu behandeln. Wegen der fehlenden Wirksamkeit sind andere medizinische Massnahmen weder zweckmässig noch wirtschaftlich.

Bei Scenesse sprechen wir allerdings nicht von Heilung, da Scenesse die Symptome der erythropoetischen Protoporphyrie wirksam lindert, aber die zugrunde liegende Störung nicht heilt. Im Gegensatz zu den anderen Massnahmen, wurde Scenesse gemäss heutigem wissenschaftlichen Standard, nämlich in zwei Phase II und drei randomisierten, kontrollierten Phase III Studien getestet und erwies sich in allen dem Placebo überlegen.

2)  Präsentiert das Medikament Scenesse in diagnostischer oder therapeutischer Hinsicht einen erheblichen diagnostischen oder therapeutischen Mehrwert?

Scenesse hat keinen diagnostischen Mehrwert, da die Diagnose erythropoetische Protoporphyrie aufgrund einer Blutuntersuchung (erhöhtes Protoporphyrin in den Erythrozyten) gestellt wird. Dagegen hat Scenesse einen wesentlichen therapeutischen Mehrwert bei erythropoetischer Protoporphyrie. Einerseits wurde – wie oben erwähnt – die Ueberlegenheit von Scenesse gegenüber Placebo-Behandlung in mehreren randomisierten und kontrollierten Studien belegt. Andererseits zeigt unsere klinische Erfahrung, dass erythropoetische Protoporphyrie-Patienten von der Behandlung mit Scenesse in ihrem beruflichen und familiären Alltag erheblich profitieren. Die Lebensqualität steigt deutlich an und die Verbesserung bleibt über Jahre konstant, wie unsere Studie aus dem Jahre 2015 zeigte (Beilage 2). Kurz zusammengefasst bestätigen die mit Scenesse behandelten Patienten dies immer wieder mit dem Ausspruch: „Scenesse schenkt mir ein neues Leben“.

Da es sich bei diesem Rechtsstreit um eine Verfügung von Scenesse nach Artikel 71b des KVV handelt und dieser Artikel eine Einzelfall-Entscheidung verlangt, erlaube ich mir meine klinische Erfahrung zur betroffenen Patientin kurz zu umschreiben. Als ich die Patientin erstmals im Jahre 2007 sah, hat sie bereits erfolglose Behandlungen mit Betacarotene und mit UV-Bestrahlung hinter sich. Sie war Teilnehmerin in einer Phase III Studie für Scenesse und erhielt Scenesse seit 2008-2012 ununterbrochen in einem „Compassionate use Programm“ und seit 2012-2015 in einem speziellen Zulassungs-Programm gemäss Artikel 71b. Die Behandlung mit Scenesse hat ihr vor allem in den letzten Jahren eine berufliche Integration ermöglicht, die nun durch den Behandlungstopp seit März 2016 völlig in Frage gestellt ist.

3) Sind normalerweise 4 Implantate pro Jahr, d.h. von Frühling bis Herbst, genügend um die Krankheit zu heilen (vgl.:http://www.ema.europa.eu/ docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002548/ WC500182310.pdf)?

Wir bereits oben erwähnt, möchten wir nicht von Heilung, aber von einer Besserung der Symptome von erythropoetischer Protoporphyrie durch Scenesse sprechen. Die von der EMA vorgeschlagene Dosierung von 4 Implantaten pro Jahr beruht auf keinen wissenschaftlichen Daten. Wie in unserer Arbeit von 2015 (Beilage 2) aufgeführt, variiert der Bedarf an Scenesse von Patient zu Patient, zwischen 2 und 6 Implantaten pro Jahr. Der Bedarf variiert mit dem Schweregrad der Erkrankung (z.B. durch unterschiedlich hohe Protoporphyrinspiegel oder unterschiedliche Hautdicke) und mit exogenen Faktoren, z.B. der Lichtexposition im Winter. So ist die Kombination von Schnee und Sonne einer der schlimmsten Provokationsfaktoren für erythropoietische Protoporphyrie. Ein Teil der Patienten reagiert auch auf künstliches Licht mit Verbrennungsschmerzen, sodass diese Patienten auch bei fehlendem Sonnenlicht mit schweren Beeinträchtigungen konfrontiert sind [NB: die neuen Stromsparlampen wie Fluoreszenz, LED oder Halogen sind für erythropoetischen Protoporphyrie Patienten viel schädigender als die gute alte Glühbirne].

Den besten Schutz bei schwer betroffenen Patienten haben wir erreicht, falls eine Scenesse-Behandlung rund ums Jahr in 60-tägigen Abständen erfolgt. Eine winterliche Pause bewirkt zudem, dass die erste Dosis im Frühjahr noch nicht den maximalen Schutz bietet, da die Pigmentierung erst wieder voll ausgebildet werden muss, was erst nach der zweiten Dosis erreicht wird.“ (doc. VIII)

                             1.19.   Il 28 luglio 2016 il TCA ha trasmesso la risposta alle parti (doc. IX).

                             1.20.   Il 3 agosto 2016 l’assicuratore ha prodotto le osservazioni in merito alla richiesta di provvedimenti cautelari e supercautelari, chiedendone la reiezione (doc. X).                                        

                             1.21.   Il 15 agosto 2016 l’avv. RA 1 ha prodotto un certificato del 2 giugno 2016 della Prof. dr.ssa med. __________, che afferma:

" (…)

I hereby confirm that Mrs RI 1 suffers from a severe rare disease, whereby light exposure causes serious second degree burning and pain lasting for several days that makes her unable to perform her daily duties or to sleep in the nights. Besides sunlight, artificial light may be equally damaging. She is at a high risk to develop these serious burn symptoms and long lasting pain in sorroundings with which she is not familiar and therefore unable to avoid the damaging irradiation and to protect herself. We therefore advise her to present not personally to the court in order to avoid the risk of such excruciating pain.

She was treated since 2008 with a drug that helped her to lead a nearly normal life. But due to restrictions by her insurance she could not get a treatment in the last months and her sensitivity to light exposure is again exceptional.” (doc. XII)

                             1.22.   Il 16 agosto 2016, nel corso dell’udienza, le parti hanno affermato:

" (…)

Dopo discussione il giudice chiede a che la ricorrente produca agli atti alcune informazioni supplementari relative alle conseguenze della mancata assunzione del medicamento, in particolare agli aspetti relativi alle sofferenze psichiche o malattie psichiatriche che la costrizione ad una vita al buio e senza relazioni sociali facili può condurre.

Importante l’acquisizione di informazioni relative al periodo precedente la presa in cura da parte dello __________ che risale al 24 settembre 2012 ed in particolare è importante sapere prima dell’assunzione del medicamento S. quali medicamenti o quali complessi di medicamenti venivano prescritti alla ricorrente e quali erano comunque le limitazioni per la sua vita.

Le parti danno atto comunque che sia la professoressa __________ che il medico fiduciario dell’assicuratore attestano piena efficacia per il medicamento S. e assenza di alternativa terapeutica valida.

La ricorrente evidenzia come, prima dell’incremento del costo del medicamento, l’assicuratore ne riconosce pienamente il prezzo. Oggi il medicamento che deve essere assunto (e meglio inoculato) alla ricorrente è il medesimo senza cambiamento nella molecola, senza aggiunte o modifiche di sorta. Ne discende che questo medicamento debba essere nuovamente pienamente assunto da CO 1 come prima essendosi verificato solo un importante aumento di prezzo ma che comunque, per la terapia annuale, è inferiore a quei limiti che la giurisprudenza del TF ha determinato per l’economicità di una cura, ossia CHF 100'000.-.

CO 1, dal canto suo, ritiene che il concetto di economicità debba essere relazionato ed essere in proporzione dunque con l’efficacia del prodotto. L’assicuratore ritiene che il produttore del medicamento non abbia giustificato l’aumento del prezzo dello stesso e quindi non sussiste un maggiore utile terapeutico che giustifichi tale aumento di prezzo.

L’assicuratore da atto che il prezzo in discussione non è stato fissato esclusivamente per il territorio svizzero ma è generale, così voluto dal produttore apparentemente per maggiori costi che egli ha dovuto sopportare. Per quanto noto al gruppo __________, in Italia le preposte Autorità sanitarie stanno cercando di concordare con il produttore un prezzo inferiore a quello di mercato. Ciò significa che quel prezzo non è accettato facilmente e non è condiviso.

Il giudice chiede la ragione per la quale la prestazione assicurativa garantita comunque con la decisione impugnata diminuisca l’importo rispetto a quello inizialmente riconosciuto.

L’assicuratore precisa che a seguito della domanda di rinnovo della presa a carico del medicamento che CO 1 ha deciso di operare in questo modo e questo siccome genericamente i prezzi dei medicamenti con il trascorrere del tempo diminuiscono. L’assicuratore specificherà comunque nella risposta di causa le ragioni di questa sua valutazione, ritenuto che la discussione attuale è riferita alle misure cautelari.” (doc. XII)

                             1.23.   Il 17 agosto 2016 il TCA ha interpellato Curafutura e Santésuisse, assegnando loro un termine scadente il 25 agosto 2016 per precisare se gli assicuratori membri delle due associazioni, di norma, assumono i costi del medicamento “Scenesse”, in quale misura, se sono stati emanati circolari/direttive/comunicati stampa in proposito e in tal caso di trasmetterli con l’autorizzazione a sottoporli alle parti (doc. XV).

                             1.24.   Il 24 agosto 2016 la ricorrente ha prodotto ulteriore documentazione e meglio un certificato del 18 agosto 2016 della dr.ssa med. __________, un certificato di medesima data della dr.ssa med. __________, FMH in dermatologia e venerologia, una lettera del 22 agosto 2016 del suo ex-compagno, nonché un articolo del 18 maggio 2016 scaricato da internet che la concerne e che descrive la sua situazione e la sua storia personale (doc. XVI). La documentazione è stata trasmessa all’assicuratore per tenerne conto ai fini della risposta di causa (doc. XVII).

                                         La dr.ssa med. __________ ha affermato:

" (…)

Ho conosciuto la paziente citata a margine nel 1995 (aveva allora 12 anni). Presentava un bruciore alle mani che appariva durante l’estate soprattutto quando si esponeva al sole. La sintomatologia era compatibile con una profiria eritropoietica e infatti l’esame effettuato allora dalla Dr.ssa __________ (specialista delle profirie attiva al __________ di __________) ha confermato la diagnosi (le porfirie eritrocitarie erano aumentate di un fattore 15).

A quel tempo la terapia proposta era quella di alte dosi di Carotabene (beta-carotene), che la paziente ha preso per molti anni senza grande successo.

Anche una fototerapia per ottenere quello che in inglese si chiama “photo-hardening” non si era rilevata efficace.

Anche la protezione solare con filtri ad alto assorbimento e indumenti specifici non sono sufficientemente efficaci. Da notare che in questo raro disturbi genetico che compromette la formazione delle molecole che servono a produrre l’eme (con il quale l’organismo produce l’emoglobina), la reazione avviene attraverso la luce e dunque i sintomi non appaiono soltanto dopo un’esposizione al sole (come potrebbe avvenire in spiaggia) ma basta l’effetto delle luce, anche semplicemente quella che passa attraverso i vetri di una finestra.

Si può dunque immaginare quale può essere la qualità della vita di una persona che deve stare costantemente al buio.

Come accennato le terapie proposte fino a qualche anno fa (soprattutto betacarotene ad alto dosaggio ed ultravioletti per “rinforzare la pelle” attraverso un aumento dell’effetto filtrante dello stato corneo) non sono molto efficaci.

Solo recentemente si è iniziato ad usare una nuova molecola, l’alfamelanotide, approvata recentemente sotto il nome di Scenesse.

Ho saputo che anche la paziente in questione ha tratto un grande beneficio da questo farmaco che cambia drasticamente la qualità di vita per i pazienti affetti da questa rara malattia, la porfiria eritropoietica. Sussiste dunque una precisa indicazione medica al proseguimento della terapia” (doc. XVI/B1)

                                         La Prof. dr.ssa med. __________, rispondendo ad alcune domande poste dall’avv. RA 1, il 18 agosto 2016 ha affermato:

" (…)

1. Leidet Frau RI 1 unter einer besonders schweren Form der EPP?

Im Vergleich mit den über 50 EPP Patienten, die ich kenne, würde ich Frau RI 1 unter das Drittel der am stäksten betroffenen Patienten einstufen.

2. Ist Scenesse das einzige wirksame Medikament im Fall von Frau RI 1? Wir haben bei ihr alle Behandlungen der EPP getestet, für die wissenschaftlich  vertrauenswürdige Publikationen exixtieren. Keine andere Behandlung hat eine Wirksamkeit entfaltet ausser Scenesse.

3. Hat Scenesse eine deutliche und wichtige Wirkung bei Frau RI 1? Ja, Frau RI 1 ha unter der Behandlung mit Scenesse ein viel normaleres Leben führen können. Ihre persönliche Entwicklung vor allem auch in beruflicher Hinsicht war äusserst positiv unter der Behandlung, dadurch dass sie nicht mehr wesentlich die Lichtexposition meiden musste.

4. Siehe Frage 1

5. Wieviel Scenesse Dosen braucht Frau RI 1? Schwer betroffene EPP Patienten wie Frau RI 1, die auch durch künstliches Licht Symptome entwickeln, benötigen eigentlich eine Behandlung alle 60 Tage rund ums Jahr um optimal gegen Licht geschützt zu sein, was in 6-7 Dosen pro Jahr resultiert. Die Limitierung durch die EMA auf 4 Implantate pro Jahr hat keine wissenschaftliche Grundlage und genügt vor allem bei den schwer betroffenen Patienten nicht.

6. Ohne dieses Medikament, wird Frau RI 1 bei Sonnenlicht und künstlichem Licht leiden? Welche Konsequenzen auf die Gesundheit? Ohne Scenesse wird Frau RI 1 ein sehr eingeschänktes Leben in verdunkelten Räumen führen müssen, was ihrer psychischen Gesundheit abträglich ist und das Risiko von Depressionen und Suchtkrankheiten in sich trägt. Ausserdem wird ihre berufliche Entwicklung blockiert. Falls sie durch Umstände gezwungen ist, sich dem Licht auszusetzten, wird sie eine phototoxische Reaktion davon tragen. Solche Umstände können immer wieder vorkommen, z. B. wenn sich ein regnerischer Himmel unerwartet aufklärt. Je nach Länge und Intensität der Lichtexposition resultieren Schmerzen, die ein 10 auf einer Schmerzskala von 0 bis 10 erreichen und die mehr alse ine Woche anhalten können. In solchen Phasen können die Patienten wegen der Schmerzen nicht mehr stillsitzen, sie können vor Schmerz nicht mehr schlafen. Schmerzmittel sind unwirksam und einzig Opiate können eine gewisse distanzierende Wirkung entfalten. Solche Schmerzen sind m.E. vergleichbar mit Folter.

7. Verursacht das Scenesse Medikament Nebenwirkungen, und welche?

- Im Allgemeinen? Als häufigste Nebenwirkung beobachten wir Nausea (Ubelkeit), die zwischen einigen Minuten und bis zu 2 Tagen nach der Implantation andauert und einer Schwangerschaftsübelkeit gleicht. Eher bei Männer tritt gelegentlich ein Flushing (Rötung) des gesichts auf. Dann wurden leichte Magen-Darmsymptome und Pigmentverschiebungen beschrieben. Zusätzlich sind eine Reihe von möglichen Nebenwirkungen auf dem Arzneimittelbeschrieb aufgelistet, die jedoch in den Studien bei Scenesse nicht häufiger als bei Placebo auftraten. Bisher wurde keine als “serious” bezeichnete Nebenwirkung (Tod, Hospitalisation, Krebs oder Schädigung eines Fötus) dem Medikament Scenesse angelastet.

- Bei Frau RI 1? Wir haben bei ihr einmalig am 17.7.2012 Nausea (vermutlich bedingt durch die damals angewandte Lokalanästhesie) und Pigmentverschiebungen rund um die Implantat-Stelle beobachtet” (doc. XVI/B2)

                             1.25.   Il 25 agosto 2016 Curafutura ha preso posizione, rilevando in particolare che i membri dell’associazione decidono in maniera autonoma, applicando gli art. 71a e 71b OAMal ai casi che si sono presentati ed affermando di non aver emesso né direttive, né regolamenti in merito.

                             1.26.   Il 26 agosto 2016 è pervenuta al TCA la risposta di Santésuisse, datata 24 agosto 2016 (doc. XIX), tramite la quale ha trasmesso numerosa documentazione.

                             1.27.   Le risposte di Santésuisse e di Curafutura sono state trasmesse alle parti per presentare eventuali osservazioni entro il 5 settembre 2016 (doc. XX).

                             1.28.   Con risposta del 6 settembre 2016, trasmessa alle parti con termine scadente il 16 settembre 2016 per presentare eventuali nuove prove, l’assicuratore ha chiesto la reiezione del ricorso (doc. XXI e XXII). L’assicuratore, dopo aver riassunto la fattispecie e rammentato le norme applicabili, rileva tra l’altro che:

" (…)

Le sue (ndr: del medico fiduciario) considerazioni, eccezion fatta per l’economicità e il dosaggio del medicamento Scenesse, concordano sostanzialmente con quelle della curante prof. Dr. __________ del 27.07.2016.

Circa la presa di posizione della curante dr. __________ del 27.07.2016 (richiesta dal TCA, con i relativi allegati), il medico di fiducia ha osservato in particolare che, pur avendo Scenesse evidenziato una migliore efficacia rispetto agli attuali approcci di cura, anche dall’utilizzo di placebo è stato notato un miglioramento dei sintomi (rapporto del 25.08.2016, alla domanda 1, doc. 29). Secondo il dr. __________ è difficile qualificare con precisione in un contesto scientifico il valore terapeutico della cura – se esso sia alto – dovendosi a tal fine basare in parte anche su dichiarazioni soggettive dei pazienti relative all’efficacia (ad. 2). Il medico di fiducia non vede la necessità medica di un aumento del dosaggio, la pubblicazione del 2015 indica che nei pazienti trattati nella soleggiata Italia 4 dosi di Scenesse bastavano (ad 3). La domanda del TCA era del resto atta a chiarire le dosi da marzo a fine autunno, periodo di maggior soleggiamento, tenuto conto che di regola Scenesse ha effetto per 60 giorni ca. A mente del medico di fiducia di CO 1 in Svizzera avverrebbe dunque un sovradosaggio del medicamento, non giustificato dagli atti medici e scientifici a disposizione, per venir incontro al paziente.

Gli studi scientifici del 2009 allegati allo scritto del 27.07.2016 della dr. __________ non evidenziano per il resto nessuna novità, come esaminato dagli specialisti dei medicamenti di __________ (i quali, per informazione, hanno curiosamente indicato che esiste un prodotto – Melanotan – contenente la stessa sostanza attiva di Scenesse-afamelanotide, ottenibile su mercato ad un prezzo minimo di sterline 20 per dosaggio di siringa, ed ha effetto per due mesi; tale sostanza non rappresenterebbe tuttavia una vera alternativa per i maggiori rischi connessi, doc. 30).

Alla luce delle considerazioni mediche indicate, occorre riconoscere che la cura con Scenesse, già solo per il fatto che permette all’assicurata di avere una vita professionale e privata “normale”, ha un indubbio vantaggio. Va però pure detto che le conseguenze della malattia sarebbero evitabili anche con semplici accorgimenti preventivi da parte dell’assicurato – l’astensione dall’esposizione al sole, un’adeguata protezione dal sole con protezioni solari, etc. , che sono praticamente gratuiti, in confronto agli alti costi di Scenesse. Ci si può pertanto legittimamente chiedere in che misura tali misure preventive possano venir considerate tra le terapie alternative (cfr. scritto Santésuisse del 24.08.16, doc. XIX).

Dopo riesame del caso, CO 1 ritiene che, anche volendo riconoscere al medicamento Scenesse un alto valore terapeutico, non sono date le premesse, per ritenere adempiuti i presupposti atti a fondare un diritto a prestazioni assicurative in ambito art. 71b OAMal per la totalità del prezzo di CHF 18'989.00, per 5 dosaggi annui.

(…)

L’assicuratore stabilisce in modo autonomo – come confermato da Curafutura e da tarifsuisse (scritti del 25.08.2016 e 24.08.2016, doc. XVIII e XIX), nonché dall’UFSP nella risposta del 15.06.2016 – nel singolo caso l’entità del rimborso del medicamento fuori lista Scenesse ai sensi dell’art. 71b OAMal, in base a criteri di proporzionalità tra utile terapeutico e costi.

La richiesta di assunzione costi del curante viene valutata dal servizio medico dell’assicuratore che stabilisce, sulla base della qualità dell’evidenza e della rilevanza clinica, l’utile terapeutico del medicamento, secondo il “rating” del medicamento.

Secondo i sistemi di rilevazione usualmente praticati – e adottati dalla società svizzera dei medici di fiducia (cfr. 9-felder Modell, pubblicato nel Bollettino dei medici Svizzeri 2013, 94: “Kostenübernahme nichtgelisteten Arztneimittel”) – i medicamenti sono categorizzati nelle classi rating A (alto valore terapeutico) a D (nessun valore) (cfr. risposta UFSP del 15.06.2016 a richiesta TCA del 03.06.2016, scritto di Curafutura al TCA del 25.08.2016). Mentre per le categorie da A a B (categoria con grande beneficio, B leggermente inferiore ad A) i prezzi concordati con i produttori farmaceutici vengono rimborsati dall’assicuratore LAMal, quelli della categoria C (dove il beneficio non può venir stabilito in assenza di dati) vengono momentaneamente respinti sino a nuove risultanze. I medicamenti della categoria D vengono invece respinti.

(…)

Nella fattispecie, come sopra indicato, l’esame medico effettuato nel caso concreto ha messo in luce in valore terapeutico di Scenesse (paragonabile piuttosto a quelli di classe B, ma difficilmente determinabile con precisione per via di una certa componente soggettiva nell’apprezzamento dei disturbi, cfr. valutazioni medico di fiducia di CO 1, cfr. doc. 9, 28, 29). Dopo una fase di assunzione dei costi integrali (CHF 6'560.00 per impianto, corrisposto dal 2012 a fine 2015), conformemente alla prassi interna, in assenza di accordo di un accordo di ripartizione dei costi con la Clinuvel (che non si è mostrata per niente collaborativa e propensa a trovare un accordo), CO 1 ha dunque autonomamente fissato un’assunzione dei costi all’80% (per CHF 5'248.00 per impianto) per il prosieguo della cura, ossia a partire da fine 2016. Ciò per non pregiudicare l’assicurata da subito. (Vi è consenso sul fatto che i prezzi dei medicamenti secondo gli art. 71a e 71b OAMal non possono esser altrettanto alti di quelli figuranti nell’ES; per non ridurre la motivazione a chiederne la registrazione da parte delle ditte farmaceutiche, le riduzioni di prezzo non devono essere troppo contenute. Prezzi troppo alti non si giustificano nemmeno per il fatto che nel caso di off-label sue non possono dimostrare un altrettanto alto valore terapeutico e hanno bassi costi di ricerca, sviluppo e marketing).

CO 1 ritiene che l’improvviso di prezzo da CHF 6'560.00 a CHF 18'989.00 per impianto Scenesse – prezzo praticamente triplicato – senza motivazione precisa e attendibile, riscontrabile con dati concreti, è eccessivo, non giustificato da studi recenti che ne dimostrano la miglior efficacia (cfr. art. 71b OAMal). L’aumento è sproporzionato, dettato unicamente dal motivi commerciali e viola il criterio dell’economicità. Anche se un alto valore terapeutico è dato, la ditta farmaceutica non è autorizzata a pretendere un qualsivoglia importo. Nello scritto del 01.04.2016 anche la curante stessa dr. __________ ammette che tali costi sono alti.

(…)

Risulta, in aggiunta, da dichiarazioni fatte dalla ditta Clinuvel, che sono in corso trattamenti Access in Svizzera e Italia con condizioni vantaggiose prevedenti la fornitura del medicamento a fini non commerciali (cfr. in CEO’s Outlook di Clinuvel di agosto 2016 si legge: “… Over the last months we have finally been able to distribute the photoprotective product under the European Risk Management Plan, including the long term post-authorisation safety study. The product is commercially available in two European countries, the Netherlands and Austria and non-commercial special access schemes are ongoing in Italy and Switzerland. We have initiated the roll out methodically to establish complex pathways to obtain full reimbursement for the product in each country…” (sottolineature di CO 1).

Tale affermazione costituisce un novum per CO 1, che faceva affidamento all’informazione (della Clinuvel stessa e della curante) secondo cui i programmi Access erano terminati dopo l’ottenimento dell’autorizzazione EMA. Immediatamente CO 1 ha cercato contatto sia con Clinuvel che con la curante dr. __________, ma ad oggi non ha avuto risposta in merito.

Dal momento che chiarire tale punto può esser di rilievo per l’esito della presente procedura, CO 1 chiede che il TCA abbia a far chiarezza in merito, accertando l’effettuazione o meno di programmi Access per Scenesse in Svizzera, e meglio presso il __________ e le relative condizioni.

(…)

Inoltre, contrariamente a quanto indicato dalla ricorrente, un dosaggio superiore a quanto ammesso da parte dell’EMA (ossia al massimo 4 impianti all’anno), sino a 5-6 impianti all’anno – oltre che non medicalmente indicato – non si giustifica. Non vi è alcuna evidenza scientifica di tale necessità, come rilevato dal medico di fiducia di CO 1 (cfr. 28,29). Un tal dosaggio è dettato unicamente dall’arbitrio della curante, per soddisfare i desideri della paziente. Tant’è che anche in pazienti in Italia non vengono somministrati tali dosi.

Contrariamente a quanto indicato dalla ricorrente, CO 1 non ha mai riconosciuto volontariamente un’indicazione maggiore a 4 dosi all’anno (se ciò avveniva era solo involontariamente, per inesperienza circa il medicamento e controlli insufficienti), 6 dosi all’anno non sono mai state corrisposte. (…)” (doc. XXI)

                             1.29.   Il 14 settembre 2016 il Giudice delegato del TCA, preso atto dello scritto della ricorrente del 13 settembre 2016 che ha comunicato al Tribunale di non ritenere necessario assumere ulteriori prove (doc. XXIII), ha informato l’assicuratore (doc. XXIV).

                             1.30.   Con scritto del 16 settembre 2016, a cui ha allegato ulteriore documentazione, CO 1 ha ribadito la sua posizione, sollevando esplicitamente l’assenza di un alto valore terapeutico per il medicamento (doc. XXV).

                                         in diritto

                                         in ordine

                               2.1.   L’insorgente fa valere una violazione del diritto di essere sentita poiché l’assicuratore le avrebbe negato il diritto di poter parlare con il medico di fiducia, malgrado l’EMA sottolinei l’importanza di tenere conto delle testimonianze individuali dei pazienti e non solamente dei risultati degli studi per apprezzare l’efficacia di un medicamento.

                                         Ai sensi dell'art. 29 cpv. 2 Cost. le parti hanno diritto d'essere sentite. Per costante giurisprudenza, dal diritto di essere sentito deve in particolare essere dedotto il diritto per l'interessato di esprimersi prima della resa di una decisione sfavorevole nei suoi confronti, quello di fornire prove circa i fatti suscettibili di influire sul provvedimento, quello di poter prendere visione dell'incarto, quello di partecipare all'assunzione delle prove, di prenderne conoscenza e di determinarsi al riguardo (STFA del 29 giugno 2006 nella causa J. e D., H 97/04; DTF 129 II 504 consid. 2.2, 127 I 56 consid. 2b, 127 III 578 consid. 2c, 126 V 131 consid. 2b; cfr. riguardo al previgente art. 4 cpv. 1 vCost., la cui giurisprudenza si applica anche alla nuova norma, DTF 126 I 16 consid. 2a/aa,  124 V 181 consid. 1a, 375 consid. 3b e sentenze ivi citate).

Il diritto di essere sentito comprende l’obbligo per l’autorità di motivare le proprie decisioni. Tale obbligo ha lo scopo, da un lato, di porre la persona interessata nelle condizioni di afferrare le ragioni poste a fondamento della decisione, di rendersi conto della portata del provvedimento e di poterlo impugnare con cognizione di causa, e dall’altro, di permettere all’autorità di ricorso di esaminare la fondatezza della decisione medesima. Ciò non significa che l’autorità sia tenuta a pronunciarsi in modo esplicito ed esaustivo su tutte le argomentazioni addotte; essa può occuparsi delle sole circostanze rilevanti per il giudizio, atte ad influire sulla decisione (sentenza del 24 gennaio 2007, U 397/05, con riferimenti; DTF 129 I 232 consid. 3.2).

                                         Nel caso di specie la questione può rimanere aperta.

                                         Infatti, una violazione del diritto di essere sentito è sanabile se l'interessato, come in concreto, riceve la possibilità di esprimersi dinanzi a un'autorità di ricorso che gode del pieno potere di esame sui fatti e sul diritto (DTF 135 I 279 consid. 2.6.1 pag. 285; 124 V 180 consid. 4a pag. 183).

                                         Nel caso di specie, il TCA dispone di un pieno potere di esame in tal senso (cfr. anche sentenza 8C_923/2011 del 28 giugno 2012, consid. 2.3) e, in applicazione del principio inquisitorio, può assumere le prove che ritiene necessarie per il chiarimento della fattispecie (art. 61 lett. c LPGA).

                                         L’insorgente, oltre ad essere stata sentita, per il tramite del suo rappresentante, nel corso di un’udienza tenutasi innanzi al TCA, ha potuto produrre ulteriore documentazione e prendere ampiamente posizione in merito alle valutazioni del medico fiduciario.

                                         Non va poi dimenticato che il TF ha già avuto modo di stabilire che è possibile prescindere da un rinvio della causa all'amministrazione se una simile operazione si esaurirebbe in uno sterile esercizio procedurale e procrastinerebbe inutilmente il processo in contrasto con l'interesse - di pari rango del diritto di essere sentito - della parte ad essere giudicata celermente (DTF 132 V 387 consid. 5.1 pag. 390 con riferimenti, cfr. anche sentenza 9C_937/2011 del 9 luglio 2012, consid. 2.3).

                                         Il TCA può pertanto entrare nel merito del ricorso.

                                         Nel merito

                               2.2.   Per l’art. 25 cpv. 1 LAMal l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi delle prestazioni atte a diagnosticare o a curare una malattia e i relativi postumi.

                                         Queste prestazioni comprendono in particolare i medicamenti prescritti dal medico (art. 25 cpv. 2 lett. b LAMal).

                                         Conformemente all’art. 34 cpv. 1 LAMal per l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie, gli assicuratori non possono assumere altri costi oltre quelli delle prestazioni ai sensi degli articoli 25-33.

                                         Le prestazioni di cui agli articoli 25-31 devono essere efficaci, appropriate ed economiche. L’efficacia deve essere comprovata secondo metodi scientifici (art. 32 cpv. 1 LAMal).

                                         Una prestazione è efficace quando ci si può oggettivamente attendere il risultato terapeutico voluto dal trattamento della malattia, ossia l’eliminazione dell’affezione somatica o psichica (DTF 128 V 165 consid. 5c/aa; RAMI 2000 n. KV 132 pag. 281 consid. 2b). La questione dell’appropriatezza della prestazione si apprezza in funzione del beneficio diagnostico o terapeutico dell’applicazione nel caso particolare, tenendo conto dei rischi e dello scopo terapeutico (DTF 127 V 146 consid. 5). L’appropriatezza rileva di regola da criteri medici ed è strettamente legata alla questione dell’indicazione medica; quando l’indicazione medica è chiaramente stabilita, il carattere appropriato della prestazione lo è ugualmente (DTF 125 V 99 consid. 4a). Il criterio dell’economicità concerne il rapporto tra i costi e il beneficio della misura, quando nel caso concreto differenti forme e o metodi di trattamento efficaci e appropriati entrano in linea di conto per combattere la malattia (DTF 127 V 146 consid. 5).

                               2.3.   Conformemente all’art. 52 cpv. 1 lett. b LAMal (in relazione con l’art. 34 OAMal), l’Ufficio federale, dopo aver sentito le competenti commissioni e conformemente ai principi di cui agli articoli 32 capoverso 1 e 43 capoverso 6, appronta un elenco delle specialità farmaceutiche e dei medicamenti confezionati, con l’indicazione dei prezzi (elenco delle specialità). Tale elenco deve contenere anche i prodotti generici a prezzi più vantaggiosi che possono sostituire i preparati originali.

                                         Per l’art. 73 OAMal l’ammissione in un elenco può essere vincolata a limitazioni. La limitazione può segnatamente concernere la quantità e le indicazioni mediche.

                                         Queste limitazioni sono degli strumenti di controllo dell’economicità e non una forma di razionalizzazione delle prestazioni (RAMI 2001, KV 158 pag. 158 consid. 2d). Hanno inoltre come scopo di escludere o limitare la possibilità di utilizzare abusivamente medicamenti dell’elenco delle specialità (DTF 129 V 42 consid. 5.2 in fine; RAMI 2004 KV 272 p. 113 consid. 3.3.1; cfr. anche DTF 128 V 167 consid. 5c/bb/bbb).

                                         Tra le disposizioni d’esecuzione emanate dal Consiglio federale agli art. 64a e seguenti OAMal, rispettivamente dal Dipartimento (sulla base dell’art. 75 OAMal), agli art. 30 segg. OPre, l’art. 65 cpv. 1 OAMal prevede che un medicamento può essere ammesso nell’elenco delle specialità se è stato validamente omologato dall’Istituto svizzero per gli agenti terapeutici (Swissmedic).

                                         Per l’art. 1 cpv. 1 della legge federale sui medicamenti e i dispositivi medici (legge sugli agenti terapeutici, LATer, RS 812.21), la legge, nell’intento di tutelare la salute delle persone e degli animali, si prefigge di garantire che vengano immessi in commercio soltanto agenti terapeutici di elevato valore qualitativo, sicuri ed efficaci.

                                         Chi chiede l’omologazione di un medicamento o di un procedimento è tenuto ad attestare che il medicamento o il procedimento è di qualità, sicuro e efficace (art. 10 cpv. 1 lett. a LATer). Un medicamento non sarà autorizzato se emerge dalla documentazione che presenta un rapporto beneficio-rischio negativo al momento dell’utilizzo al quale è destinato, se non ha l’efficacia terapeutica voluta o se questa non è sufficientemente provata, o ancora se la sua composizione non corrisponde a quella indicata (Messaggio del 1° marzo 1999, FF 1999 3151 seg.).

                                         Per l’art. 11 LATer la domanda di omologazione deve contenere tutti i dati e i documenti necessari alla valutazione, in particolare la designazione del medicamento (lett. a), le proprietà terapeutiche e gli effetti indesiderati (lett. e), la caratterizzazione del prodotto, le informazioni relative al medicamento, le modalità di dispensazione e d’uso (lett. f).

                                         Tra le esigenze relative all’informazione professionale sul medicamento destinata alle persone autorizzate alla prescrizione, alla dispensazione o all’utilizzazione di medicamenti per uso umano (art. 13 dell’Ordinanza dell’Istituto svizzero per gli agenti terapeutici concernente i requisiti per l’omologazione di medicamenti; Ordinanza per l’omologazione di medicamenti, OOMed, RS 812.212.22), il richiedente deve menzionare, tra i requisiti, le indicazioni e le possibilità d’impiego del medicamento (art. 3 dell’allegato 4 all’OOMed).

                                         L’informazione professionale è di principio pubblicata nel compendio svizzero dei medicamenti (cfr. art. 2 dell’allegato 4 all’OOMed e cifra 331.3 delle istruzioni dell’UFAS sulle liste di specialità citata in DTF 130 V 532, consid. 3.2.1).

                                         Swissmedic comunica al richiedente l’esito positivo della perizia (art. 6 dell’Ordinanza sui medicamenti; OM, RS 812.212.21) prima di autorizzare la vendita di un medicamento quando le condizioni sono adempiute (art. 16 LATer); la decisione di omologazione è corredata di un documento che definisce i dettagli materiali e giuridici salienti della decisione (riassunto delle caratteristiche dei prodotti; art. 7 cpv. 4 OM). Se in seguito il titolare dell’autorizzazione intende modificare l’informazione professionale o un’indicazione o un’aggiunta di dati, deve chiedere l’autorizzazione di Swissmedic (art. 10 OM).

                               2.4.   Il TFA (dal 1° gennaio 2007: TF), in DTF 130 V 532, ha evidenziato come dal sistema di ammissione nell’elenco delle specialità la limitazione operata dall’Ufficio federale delle assicurazioni sociali (UFAS; in seguito trasferita all’Ufficio federale della sanità pubblica: UFSP) in merito alle indicazioni mediche (art. 73 OAMal), può riferirsi soltanto alle indicazioni terapeutiche per le quali Swissmedic ha autorizzato la commercializzazione del prodotto (consid. 3.2, 3.3 e 5.2). Di principio un medicamento figurante nell’elenco delle specialità può essere preso a carico dell’assicurazione malattia sociale soltanto se è stato prescritto per delle indicazioni mediche conformi a quelle approvate da Swissmedic. Risulta in effetti dal sistema d’ammissione dei medicamenti nell’elenco delle specialità che l’esame dell’UFAS (ora UFSP) e della Commissione federale dei medicamenti a proposito dell’efficacia, dell’appropriatezza e dell’economicità di un medicamento si riferisce unicamente alle indicazioni terapeutiche esaminate e approvate da Swissmedic (consid. 3.2 e 3.3). Un medicamento figurante nell’elenco delle specialità, utilizzato – “al di fuori dell’etichetta” – per altre indicazioni rispetto a quelle autorizzate da Swissmedic e alle quali fa riferimento l’istruzione destinata agli specialisti, non è, di regola, assunto dall’assicurazione obbligatoria per le cure medico-sanitarie.

                                         L’elenco delle specialità ha un carattere esaustivo e vincolante (DTF 130 V 532 consid. 3.4; cfr. anche DTF 128 V 161, consid. 3b/bb). Da una parte i costi dei medicamenti che non sono menzionati nell’elenco non devono di regola essere assunti dall’assicuratore (DTF 130 V 532 consid. 3.4, RAMI 2004 KV 272 pag. 112 consid. 3.2.1; SVR 2004 KV n. 9 pag. 30 consid. 4.2), d’altra parte per quanto concerne il sistema delle liste dedotto dall’art. 34 cpv. 1 LAMal, l’elenco delle specialità contiene un’enumerazione esaustiva delle differenti posizioni (DTF 130 V 532 consid. 3.4). Ne discende che un medicamento utilizzato per altre indicazioni oltre a quelle previste nell’elenco delle specialità deve essere considerato un medicamento “fuori lista” e non è pertanto soggetto all’obbligo di rimborso previsto dall’assicurazione obbligatoria (DTF 130 V 532 consid 3.4).

                                         In DTF 131 V 349 il TFA (dal 1° gennaio 2007: TF) ha dovuto giudicare un caso di  assunzione dei costi per un medicinale menzionato senza limitazioni nell’elenco delle specialità e dispensato con un dosaggio superiore a quello autorizzato da Swissmedic.

                                         L’Alta Corte ha precisato che dal profilo dell’ammissione e quindi anche dell’inserimento nell’elenco delle specialità, l’indicazione medica e il dosaggio di un medicinale sono strettamente e indissolubilmente legati tra loro. L’utilizzo del medicinale per indicazioni mediche non approvate da Swissmedic e/o in un dosaggio superiore non è atto, salvo eccezioni, a giustificare un obbligo di assunzione a carico dell’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie.

                                         In DTF 136 V 395 il TF ha stabilito come il fatto che un medicinale (in concreto: Myozyme) sia stato autorizzato come farmaco orfano secondo la legislazione sugli agenti terapeutici non significa automaticamente che il suo impiego abbia una utilità terapeutica elevata poiché l'autorizzazione giusta l'art. 14 cpv. 1 lett. f LATer non la richiede (consid. 5.3).

                                         L'esistenza di una utilità terapeutica elevata - quale condizione per una presa a carico dei costi fuori dall'elenco delle specialità (consid. 5.1 e 5.2) - va valutata in generale come pure nel singolo caso di specie (consid. 6.4 e 6.5); in casu essa è stata negata in mancanza della prova di studi clinici e nel caso concreto (consid. 6.6-6.10).

                                         Se anche fosse dimostrata una utilità terapeutica elevata, un obbligo di prestazione andrebbe negato per ragioni di economicità, vale a dire per difetto di un rapporto ragionevole tra costi e benefici (consid. 7). Ai consid. 7.7 e seguenti il TF ha enumerato i criteri applicabili per determinare questo rapporto, le esigenze di generalizzabilità di questi criteri e la loro applicazione anche ai casi di malattie genetiche rare.

                                         La citata giurisprudenza è stata confermata in DTF 139 V 375 (cfr. anche sentenza 9C_572/2013 del 27 novembre 2013, consid. 2).

                               2.5.   Il 1° marzo 2011 sono entrati in vigore gli art. 71a e 71b OAMal che hanno in sostanza codificato la giurisprudenza in merito all’assunzione dei costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle specialità che non rientra nell’informazione professionale approvata o nella limitazione (art. 71a OAMal), rispettivamente l’assunzione dei costi di un medicamento non ammesso nell’elenco delle specialità (art. 71b OAMal).

                                         Ai sensi dell’art. 71a OAMal:

" 1  L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle specialità per un impiego che non rientra nell’informazione professionale approvata dall’Istituto o nella limitazione stabilita nell’elenco delle specialità secondo l’articolo 73 se:

a. l’impiego del medicamento costituisce un presupposto indispensabile per l’esecuzione di un’altra prestazione assunta dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie e tale prestazione è chiaramente predominante;

oppure

b. l’impiego del medicamento promette un elevato beneficio terapeutico contro una malattia che può avere esito letale per l’assicurato o può provocare danni gravi e cronici alla sua salute e, a causa della mancanza di alternative terapeutiche, un altro trattamento omologato efficace non è disponibile.

2 L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del medicamento soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del medico di fiducia.

3 I costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico. L’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione. Il prezzo iscritto nell’elenco delle specialità è considerato il prezzo massimo.”

                                         Per l’art. 71b OAMal:

" 1 L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento pronto per l’uso omologato dall’Istituto, non ammesso nell’elenco delle specialità, per un impiego che rientra o non rientra nell’informazione professionale se sono adempiute le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b.

2 Essa assume i costi di un medicamento non omologato dall’Istituto, che dev’essere importato secondo la legge sugli agenti terapeutici, se le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b sono adempiute e il medicamento è omologato per la corrispondente indicazione da uno Stato con un sistema di omologazione equivalente riconosciuto dall’Istituto.

3 L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del medicamento soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del medico di fiducia.

4 I costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico. L’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione.”

                                         Con sentenza pubblicata in DTF 142 V 26 il TF ha esaminato l’art. 65d cpv. 1bis OAMal (nella formulazione in vigore dal 1° giugno 2013 al 31 maggio 2015) in relazione con l’art. 32 cpv. 1 e 2 LAMal; riesame ogni tre anni delle condizioni d’ammissione nell’elenco delle specialità. L’Alta Corte ha stabilito che per il concetto di economicità ai sensi dell’art. 32 cpv. 1 LAMal sono essenziali i termini di confronto (consid. 5.2.1). Se sono disponibili più medicamenti con la stessa indicazione o con effetti simili, la valutazione comparativa rispettivamente l’analisi del rapporto tra costi e benefici è un elemento indispensabile nell’esame delle condizioni per l’ammissione nell’elenco delle specialità (consid. 5.2.2). Il riesame periodico secondo l’art. 32 cpv. 2 LAMal deve avvenire in modo completo e deve includere l’analisi costi-benefici (consid. 5.2.3). Un’analisi indiretta tra costi e benefici è effettuata mediante controlli incrociati terapeutici (consid. 5.3). L’art. 65d cpv. 1bis OAMal, che prevede di regola un riesame riferito esclusivamente ai prezzi, disattende il principio di legalità (consid. 5.4).

                                         In DTF 142 V 144 l’Alta Corte ha stabilito che la sorveglianza notturna di un apparecchio respiratorio, necessario per un assicurato che soffre della sindrome di Ondine e che esige un’attenzione costante del personale Spitex per tutta la durata della misura, rientra in una sorveglianza a norma dell’art. 7 cpv. 2 lett. b n. 9 OPre (consid. 5.2). La questione dell’economicità della cura Spitex non si pone in mancanza di un’alternativa efficace e adeguata (consid. 6). Nessuna sproporzione manifesta tra il costo e l’utilità della cura (consid. 7).

                                         In una sentenza 9C_667/2015 del 7 giugno 2016 destinata a pubblicazione, il Tribunale federale si è espresso in merito ad un trattamento contro le emicranie violente, stabilendo che adempiva alle condizioni di efficacia previsto dalla LAMal. La causa è stata rinviata per determinare se il medicamento poteva provocare effetti secondari nefasti se preso in dosi diverse rispetto a quelle indicate da Swissmedic.

                               2.6.   Va ancora evidenziato che il 6 luglio 2016 il Consiglio federale ha posto in consultazione una modifica dell’OAMal che regola il rimborso dei medicamenti in maniera più chiara (cfr. www.admin.ch, comunicato stampa del 6 luglio 2016 “nuove modalità per il riesame dei prezzi dei medicamenti”).

                                         Circa le modifiche relative al rimborso dei medicamenti nel singolo caso l’Esecutivo federale ha affermato:

" (…)

Il Consiglio federale intende adeguare anche le disposizioni che concernono il rimborso nel singolo caso. Finora erano disciplinate le condizioni alle quali un medicamento poteva essere rimborsato dall’AOMS se non era iscritto nell’elenco delle specialità (ES), non era destinato al trattamento di una determinata malattia o non poteva essere omologato da Swissmedic (cosiddetti off-limitation-use oppure off-label-use). In questi casi un rimborso è possibile se non è disponibile un altro trattamento omologato efficace e se la malattia può avere esito letale o può provocare danni gravi e cronici alla salute. Per ogni medicamento in questione il medico curante deve presentare una domanda di garanzia di assunzione dei costi all’assicuratore malattie, che decide dopo essersi consultato con il medico di fiducia. D’ora in poi questa decisione dovrà essere presa entro due settimane. L’assicuratore malattie continuerà a decidere il prezzo al quale il medicamento sarà rimborsato, ma in futuro rimborserà al massimo soltanto il 90 per cento del prezzo figurante nell’ES. Per i medicamenti importati sarà rimborsato il prezzo effettivo. Un’altra novità è costituita dal disciplinamento più chiaro dell’obbligo delle industrie farmaceutiche di partecipare al processo di fissazione dei prezzi.

Gli adeguamento fanno parte dell’attuazione del Programma nazionale malattie rare che, sotto l’egida dell’Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP), intende garantire cure mediche di qualità alle persone che ne sono affette.”

                                         Gli articoli da 71a a 71d OAMal posti in consultazione prevedono:

" (…)

Art. 71a cpv. 2 e 3

2 L’assicuratore rimunera al massimo il 90 per cento del prezzo di fabbrica per la consegna iscritto nell’elenco delle specialità. D’intesa con il titolare dell’omologazione, stabilisce l’importo della rimunerazione.

3 Abrogato

(…)

Art. 71b Assunzione dei costi di un medicamento omologato dall’Istituto non ammesso nell’elenco delle specialità

1 L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento pronto per l’uso omologato dall’Istituto, non ammesso nell’elenco delle specialità, per un impiego che rientra o non rientra nell’informazione professionale se sono adempiute le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b.

2 L’economicità è valutata in base a un confronto con i prezzi praticati all’estero secondo l’articolo 65b capoverso 2 lettera a. Per calcolare il prezzo medio di fabbri-ca per la consegna applicabile negli Stati di riferimento è determinante l’articolo 65b capoversi 3 e 4.

3 Su richiesta, il titolare dell’omologazione comunica all’assicuratore i prezzi di fabbrica per la consegna applicabili negli Stati di riferimento al momento della domanda di assunzione dei costi.

4 L’assicuratore rimunera al massimo il 90 per cento del prezzo medio di fabbrica per la consegna applicabile negli Stati di riferimento. D’intesa con il titolare dell’omologazione, stabilisce l’importo della rimunerazione.

Art. 71c Assunzione dei costi di un medicamento importato non omologato dall’Istituto

1 L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento pronto per l’uso non omologato dall’Istituto, che può essere importato secondo la legge sugli agenti terapeutici, se le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b sono adempiute e il medicamento è omologato per la corrispondente indicazione da uno Stato con un sistema di omologazione riconosciuto come equivalente dall’Istituto.

2 L’assicuratore rimunera i costi a cui il medicamento è importato dall’estero. Il fornitore di prestazioni sceglie il Paese da cui è importato il medicamento prestando attenzione ai costi. Se il medicamento è distribuito in altri Paesi, nei quali è offerto a un prezzo inferiore, l’assicuratore può chiedere che il fornitore di prestazioni lo importi da uno di questi Paesi.

Art. 71d Disposizioni comuni

1 L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del medicamento soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del medico di fiducia.

2 L’assicuratore verifica se i costi assunti dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie siano proporzionati al beneficio terapeutico.

3 Se la domanda di garanzia di assunzione dei costi è completa, l’assicuratore decide in merito entro due settimane.

4 Se per un medicamento impiegato nell’ambito di una sperimentazione terapeutica individuale un beneficio elevato può essere stabilito solo dopo la decisione in merito alla garanzia di assunzione dei costi, prima dell’inizio della terapia l’assicuratore Assicurazione malattie determina, su proposta del fornitore di prestazioni e del titolare dell’omologazione, il momento della verifica del beneficio elevato. Di norma la durata massima della rimunerazione del medicamento nell’ambito della sperimentazione terapeutica è di dodici settimane. Se, in via eccezionale, per determinare il beneficio elevato occorre una sperimentazione terapeutica più lunga, il fornitore di prestazioni deve motivare tale necessità nella domanda di garanzia di assunzione dei costi.

5 Il prezzo massimo di un medicamento disponibile in Svizzera è composto dal prezzo di fabbrica per la consegna rimunerato dall’assicuratore secondo gli articoli 71a capoverso 2 o 71b capoverso 4, dalla parte propria alla distribuzione di cui all’articolo 67 capoverso 1quater e dall’imposta sul valore aggiunto ridotta. Per i medicamenti importati sono rimunerati i costi di distribuzione effettivi.”

                                         Nel commento dell’UFSP alle modifiche dell’OAMal, e meglio degli art. 71a e 71b, figura che “nell’autunno del 2014, l’UFSP ha costituito un gruppo di lavoro, assieme alle associazioni degli assicuratori, dei medici di fiducia e dell’industria farmaceutica, allo scopo di discutere delle problematiche emerse nella valutazione e di possibili piste di soluzione. E’ emerso che per migliorare la situazione sono ipotizzabili sia un adeguamento delle disposizioni dell’OAMal sia misure a livello dei medici di fiducia. Pertanto, sulla base di quanto prescritto nella misura 13 del piano nazionale sulle malattie rare, i medici di fiducia stanno elaborando formulari uniformi di garanzia di assunzione dei costi, che semplifichino la valutazione delle domande e garantiscano che il medico di fiducia ottenga dai fornitori di prestazioni richiedenti tutte le informazioni necessarie. Ciò dovrebbe assicurare un’accelerazione dell’esame delle domande. Si sta inoltre riflettendo su come migliorare ulteriormente i modelli di valutazione dei benefici applicati dai medici di fiducia. Per gli adeguamenti degli articoli 71a e 71b OAMal sono stati presi in considerazione, nei limiti del possibile, sia i risultati della valutazione sia le proposte formulate dal gruppo di lavoro. L’obiettivo degli adeguamenti era di garantire una valutazione uniforme della rimunerazione nel singolo caso, migliorare la collaborazione tra i fornitori di prestazioni, i medici di fiducia, gli assicuratori e i titolari dell’omologazione nonché accelerare l’esame delle domande di garanzia di assunzione dei costi”.

                                         Relativamente alle modifiche dei singoli articoli, l’UFSP ha affermato:

" (…)

  1.15 Assunzione dei costi di un medicamento dell’elenco delle specialità che non rientra nell’informazione professionale approvata o nella limitazione (art. 71a OAMal)

(…)

Il nuovo capoverso 2 stabilisce a quale prezzo i medicamenti che non rientrano nella limitazione dell’ES o nell’informazione specializzata di Swissmedic sono considerati economici: se sono adempiute le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b OAMal, l’assicuratore rimborsa al massimo il 90 per cento del prezzo di fabbrica per la consegna iscritto nell’ES. Finora il prezzo massimo era rappresentato dal prezzo dell’ES. La riduzione almeno del 10 per cento è giustificata, dal momento che, in particolare in caso di uso che non rientra nell’informazione specializzata approvata, il titolare dell’omologazione non ha dovuto farsi carico di costi di ricerca e di sviluppo nonché dell’approvazione dell’indicazione da parte di Swissmedic. Mentre per le indicazioni non iscritte nell’ES il titolare dell’omologazione non ha dovuto farsi carico dei costi per l’ammissione dell’indicazione nell’ES. Questa disposizione permette inoltre di incentivare i titolari dell’omologazione ad annunciare nuove indicazioni a Swissmedic e a farle iscrivere nell’ES. Il rimborso attraverso l’AOMS di un'indicazione non iscritta nell’ES o non approvata da Swissmedic dovrebbe essere l’eccezione. Di regola, l’AOMS deve rimborsare unicamente i medicamenti la cui efficacia e la cui sicurezza sono state approvate da Swissmedic e che adempiono i criteri di efficacia, appropriatezza ed economicità previsti dalla LAMal.

Con la disposizione secondo cui l’assicuratore rimborsa al massimo il 90 per cento del prezzo di fabbrica per la consegna iscritto nell’ES, gli assicuratori si riservano la possibilità di fissare un prezzo adeguato al beneficio. Tale prezzo può essere inferiore al 90 per cento del prezzo di fabbrica per la consegna. In definitiva, la fissazione del prezzo resta di competenza dell’assicuratore. Oltre alla sua competenza, il secondo periodo del capoverso 2 stabilisce anche che l’assicuratore deve definire il prezzo, che deve avere luogo uno scambio tra titolari dell’omologazione e assicuratori in merito alla fissazione del prezzo e che i titolari dell’omologazione devono essere disposti a consegnare il medicamento da essi distribuito a un prezzo inferiore, corrispondente al beneficio della terapia. Lo scopo è di evitare che, in assenza di una base giuridica che obblighi a negoziare il prezzo, i titolari dell’omologazione si rifiutino di consegnare il medicamento a un prezzo ridotto, che l’assicuratore considera adeguato rispetto al beneficio atteso dalla terapia.

Il capoverso 2 dell’articolo 71a OAMal vigente e il primo periodo dell’articolo 71a capoverso 3 OAMal vigente sono trasferiti nelle disposizioni comuni dell’articolo 71d OAMal. Il secondo e il terzo periodo dell’articolo 71a capoverso 3 OAMal vigente possono essere stralciati, dal momento che la competenza degli assicuratori di fissare il prezzo è ora già disciplinata al capoverso 2.

1.16 Assunzione dei costi di un medicamento non ammesso nell’elenco delle specialità (art. 71b OAMal)

La rubrica dell’articolo è modificata in «Assunzione dei costi di un medicamento omologato dall’Istituto, non ammesso nell'elenco delle specialità».

Il capoverso 1 vigente resta invariato.

Il nuovo capoverso 2 stabilisce a quale prezzo i medicamenti non iscritti nell’ES sono considerati economici. L’uso di un medicamento può rientrare o meno nell’informazione specializzata approvata. Se sono adempiute le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b OAMal, l’economicità deve essere valutata in base a un CPE secondo l’articolo 65b capoverso 1 lettera a OAMal, sulla falsariga della valutazione dell’economicità da parte dell’UFSP. In assenza di un’iscrizione nell’ES, manca anche un prezzo di fabbrica per la consegna fissato dall’UFSP nell’ES, a cui poter fare riferimento. Per decidere in merito all’ammissione di un medicamento o di nuova indicazione nell’ES, l’UFSP si basa su un CTT, oltre che su un CPE. Siccome l’articolo 71a capoverso 1 lettera b prevede che una rimunerazione nel singolo caso sia ammessa solo se non esiste alcuna alternativa terapeutica, in tal caso non è possibile effettuare un CTT per riesaminare l’economicità.

Per calcolare il prezzo medio di fabbrica per la consegna negli Stati di riferimento è determinante l’articolo 65b capoversi 2 e 3 OAMal. Le modalità del CPE sono disciplinate in dettaglio agli articoli 34abis-34c OPre. Queste disposizioni sono determinanti anche per il CPE nell’ambito della rimunerazione dei medicamenti nel singolo caso.

Il capoverso 3 stabilisce a tal proposito che il titolare dell’omologazione deve comunicare all’assicuratore, su richiesta, i prezzi di fabbrica per la consegna applicabili negli Stati di riferimento al momento della domanda di assunzione dei costi. Per convertire questi prezzi negli Stati di riferimento in franchi svizzeri sono determinanti i tassi di cambio medi sull’arco di dodici mesi, pubblicati sulla homepage dell’UFSP.

Anche per i medicamenti non ammessi nell’ES, il capoverso 4 prevede che l’assicuratore rimborsi al massimo il 90 per cento del prezzo medio di fabbrica per la consegna negli Stati di riferimento. Sussiste pertanto anche in questo caso un incentivo a far omologare i medicamenti da Swissmedic per la relativa indicazione e in particolare a chiedere l’ammissione del medicamento nell’ES. Anche in questo caso, a seconda del beneficio l’assicuratore può fissare un prezzo inferiore al 90 per cento del prezzo medio di fabbrica per la consegna negli Stati di riferimento e il titolare dell’omologazione è tenuto a partecipare ai negoziati sul prezzo corrispondente al beneficio.

La rimunerazione dei medicamenti importati conformemente al capoverso 2 dell’articolo 71b OAMal vigente è ora disciplinata in un articolo separato (art. 71c OAMal).

Il capoverso 3 vigente e il primo periodo del capoverso 4 vigente sono trasferiti nelle disposizioni comuni all’articolo 71d OAMal.

L’ultimo periodo del capoverso 4 è stralciato, dal momento che la competenza degli assicuratori di fissare il prezzo è ora disciplinata al capoverso 2 e sono definiti anche i criteri per calcolare il prezzo.

1.17 Assunzione dei costi di un medicamento importato non omologato dall’Istituto (art. 71c OAMal)

Mentre i nuovi articoli 71a e 71b OAMal disciplinano la rimunerazione di medicamenti che per principio sono omologati in Svizzera, la rimunerazione dei medicamenti non omologati e di conseguenza non distribuiti in Svizzera è ora prevista in un articolo separato. Ciò consente di evidenziare meglio tale distinzione.

Il capoverso 1 corrisponde al capoverso 2 dell’articolo 71b OAMal vigente e il suo contenuto non ha subito alcuna modifica.

Il capoverso 2 disciplina la rimunerazione. Siccome gli assicuratori non possono negoziare i prezzi con i titolari esteri dell’omologazione e i fornitori di prestazioni devono acquistare i medicamenti ai prezzi praticati effettivamente all’estero, per i medicamenti importati l’assicuratore deve rimborsare il prezzo effettivo. È dimostrato che con un disciplinamento analogo della rimunerazione dei medicamenti importati per i casi di cui agli articoli 71a e 71b OAMal per il fornitore di prestazioni insorgono costi che non vengono rimunerati. Se anche nei casi di cui all’articolo 71c OAMal l’assicuratore rimborsasse solo il 90 per cento del prezzo di fabbrica per la consegna e non conducesse a tale proposito una discussione in merito al prezzo con il titolare dell’omologazione, il restante 10 per cento del prezzo di fabbrica per la consegna dovrebbe essere assunto dal fornitore di prestazioni oppure imputato in modo non consentito all’assicurato, nonostante tale pratica rappresenti una violazione dell’articolo 44 capoverso 1 LAMal (Protezione tariffale).

Il fornitore di prestazioni è tenuto a prestare attenzione ai costi della terapia e a importare il medicamento al minor prezzo possibile. L’assicuratore ha la possibilità di esigere che il medicamento sia importato da un altro Paese, se ciò comporta un prezzo inferiore a carico dell’AOMS.

1.18 Disposizioni comuni (art. 71d OAMal)

Il capoverso 1 stabilisce che l’AOMS assume i costi del medicamento nei casi specifici di cui agli articoli 71a-71c OAMal soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del medico di fiducia. Questa disposizione corrisponde agli articoli 71a capoverso 2 e 71b capoverso 3 OAMal vigenti.

Secondo il capoverso 2 i costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico. Questa disposizione era finora contenuta nell’articolo 71a capoverso 3 primo periodo OAMal e nell’articolo 71b capoverso 4 primo periodo OAMal. Il nuovo diritto prevede esplicitamente che l’assicuratore verifichi se i costi assunti dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie sono proporzionati al beneficio terapeutico.

A differenza del disciplinamento vigente, il capoverso 3 prevede che, se viene presentato il formulario di garanzia di assunzione dei costi completo, l’assicuratore decide in merito alla rimunerazione entro due settimane. Siccome la rimunerazione eccezionale di medicamenti nel singolo caso riguarda spesso medicamenti contro malattie gravi, è indispensabile che l’assicuratore decida rapidamente in merito alla rimunerazione del trattamento. I formulari di garanzia di assunzione dei costi standardizzati elaborati dai medici di fiducia consentono di accelerare la procedura. In caso di domanda incompleta, l’assicuratore non è tenuto a decidere in merito alla domanda entro il termine fissato.

Il capoverso 4 disciplina le cosiddette sperimentazioni terapeutiche per un singolo paziente. In linea di massima una rimunerazione nel singolo caso deve essere possibile solo se i dati clinici e lo stato di salute dell’assicurato lasciano presumere che la terapia prevista avrà un elevato beneficio terapeutico. L’esperienza ha però mostrato che i dati disponibili prima dell’inizio della cura e quindi prima dell’approvazione della garanzia di assunzione dei costi da parte dell’assicuratore non consentono di dimostrare in misura sufficiente l’ottenimento di un elevato beneficio terapeutico per il paziente interessato. Il beneficio è solo ipotizzato. In tal caso, prima dell’inizio della terapia l’assicuratore, il fornitore di prestazioni e il titolare dell’omologazione possono convenire di tentare una terapia e accordarsi sul momento in cui si verificherà se la terapia farmacologica ha veramente prodotto un beneficio elevato. Solitamente, le sperimentazioni terapeutiche non durano più di dodici settimane. Se, a titolo eccezionale, è necessaria una cura più lunga prima di poter stabilire il beneficio elevato, il fornitore di prestazioni deve motivare tale richiesta all’assicuratore, basandosi su dati estratti dalla letteratura e spiegando perché dopo dodici settimane non è ancora possibile verificare il beneficio elevato. L’assicuratore indica la scadenza concordata nella domanda di garanzia di assunzione dei costi. Finora gli articoli 71a e 71b OAMal non disciplinavano espressamente le modalità di rimborso della distribuzione di medicamenti impiegati nella cura di un singolo caso a un prezzo di fabbrica per la consegna ridotto. Il primo periodo del capoverso 5 disciplina ora la rimunerazione della distribuzione nel singolo caso. Al prezzo di fabbrica per la consegna dell’ES ridotto secondo l’articolo 71a capoverso 2 OAMal, rispettivamente al prezzo medio di fabbrica per la consegna negli Stati di riferimento ridotto secondo l’articolo 71b capoverso 4 OAMal occorre aggiungere la parte propria alla distribuzione secondo l’articolo 67 capoverso1quater OAMal in combinato disposto con l’articolo 38 OPre, in modo da indennizzare il fornitore di prestazioni per le sue spese. Il prezzo massimo risulta pertanto dal prezzo di fabbrica dell’ES ridotto o dal prezzo medio di fabbrica per la consegna negli Stati di riferimento ridotto più la parte propria alla distribuzione e l’imposta sul valore aggiunto ridotta per i medicamenti.

Il secondo periodo del capoverso 5 stabilisce che per i medicamenti importati sono rimunerati i costi di distribuzione effettivi, dato che in caso d’importazione possono sorgere altri costi rispetto alla distribuzione del medicamento in Svizzera. Questo disciplinamento contribuisce ad assicurare che non insorgano costi non coperti a carico del fornitore di prestazioni.”

                                         Va ancora evidenziato che la modifica trae spunto dall’interpellanza 14.3180 della consigliera nazionale PPD Ruth Humbel del 20 marzo 2014 (<<Articoli 71a e 71b OAMal. Gravi conseguenze per i pazienti>>), del seguente tenore:

" (…)

Secondo il comunicato pubblicato dall'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) il 27 febbraio 2014 sui risultati della valutazione commissionata a un ufficio esterno, gli articoli 71a e 71b OAMal avrebbero avuto effetti positivi. Come dimostra l'esempio seguente, tuttavia, le cose non stanno così. Sulla base della sua diagnosi e dei dati clinici, un oncologo dell'ospedale cantonale di Aarau decide di curare un paziente combinando un medicamento contro il cancro e un farmaco chemioterapeutico figuranti entrambi sull'elenco delle specialità ES. Poiché però la combinazione dei due preparati non rientra nelle limitazioni dell'ES, il rimborso è retto dagli articoli 71a e 71b OAMal. Dopo uno scambio epistolare durato settimane, la cassa malati decide di rimborsare soltanto metà dei costi della terapia. Eppure, la combinazione dà già buoni risultati ed è meno costosa delle combinazioni e delle terapie stazionarie previste dall'assicurazione. Conseguenza: per non creare ulteriori problemi a una persona sofferente di un cancro allo stadio avanzato ed in pericolo di vita, l'ospedale cantonale di Aarau ha dovuto coprire la differenza. Nello stesso periodo, confrontato con un caso identico, un altro assicuratore ha deciso nel giro di due giorni di coprire per intero i costi della terapia. Interpellato in proposito, l'UFSP ha confermato che l'entità dei rimborsi secondo gli articoli 71a e 71b OAMal è decisa liberamente dagli assicuratori e segnalato al paziente i rimedi giuridici! Questo esempio mostra come le controindicazioni delle combinazioni di medicamenti e le modifiche apportate alle dosi per renderle meglio tollerabili per il paziente possano implicare che la terapia non sia rimborsata secondo l'ES, ma secondo gli articoli 71a e 71b OAMal, cioè secondo disposizioni in cui il rimborso è a discrezione degli assicuratori. Per questa ragione chiedo al Consiglio federale di rispondere alle seguenti domande:

1. Come giudica il fatto che ai pazienti cui è stato parzialmente o totalmente rifiutato il rimborso, ci si limiti ad indicare le vie legali che possono consentir loro di strappare una terapia efficace?

2. È disposto a istituire un servizio - interno o esterno all'UFSP - presso il quale gli interessati (pazienti, organizzazioni di pazienti, medici, ospedali, farmaceutica) possano segnalare casi problematici dovuti agli articoli 71a e 71b OAMal?

                                         Il 28 maggio 2014 il Consiglio federale ha affermato:

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1. Il Consiglio federale ha già avuto più volte occasione di spiegare a che condizioni i medicinali sono rimborsati dall'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie AOMS (cfr. l'interpellanza Berberat 13.4191, "A che punto siamo con i medicamenti in uso off label e le malattie orfane?" e la mozione Steiert 12.3816, "Parità di trattamento dei pazienti nell'accesso ai medicamenti"). In caso d'impiego di medicinali al di fuori dell'informazione professionale approvata da Swissmedic o della limitazione dell'elenco delle specialità ES, gli assicuratori malattie devono valutare ogni singolo caso e possono dare una garanzia d'assunzione dei costi previa consultazione del medico di fiducia. Da notare che l'efficacia e la sicurezza del medicinale al di fuori dell'impiego previsto non sono verificate da Swissmedic e la decisione di omologazione non ne costituisce quindi una garanzia. Allo stesso modo l'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) non valuta l'efficacia, l'appropriatezza e l'economicità dei medicamenti al di fuori della limitazione dell'ES. In presenza di nuovi dati sull'efficacia di nuove combinazioni o dosaggi starebbe dunque al titolare dell'omologazione chiedere a Swissmedic un'estensione delle indicazioni e all'UFSP una modifica delle limitazioni. Se questo non è (ancora) avvenuto, il medico di fiducia deve valutare il caso e formulare una raccomandazione all'assicuratore malattie. Sulla base del beneficio atteso, l'assicuratore può decidere l'importo massimo rimborsabile. Nel suo parere in risposta alla mozione Steiert 12.3816,  il Consiglio federale ha del resto segnalato che le valutazioni del singolo caso possono differire tra loro.

L'UFSP esercita la vigilanza sugli assicuratori malattie, ma non ha la competenza di giudicare il beneficio terapeutico delle singole prescrizioni di medicinali. Non può quindi giudicare se la valutazione del beneficio terapeutico e la decisione dell'importo massimo rimborsabile da parte dell'assicuratore siano corrette. Può tuttalpiù intervenire se un assicuratore rifiuta ripetutamente di coprire i costi. Dal canto loro, i pazienti possono adire le vie legali contro le decisioni negative degli assicuratori. In questi casi, i tribunali possono accertare con piena cognizione se il beneficio terapeutico sia tale da giustificare l'assunzione dei costi da parte dell'AOMS.

Anche se per singoli assicurati la situazione non è soddisfacente, la valutazione dell'attuazione degli articoli 71a e 71b OAMal pubblicata il 28 gennaio 2014 (http://www.bag.admin.ch/evaluation/01759/02074/13897/index.html?lang=fr) ha tuttavia dimostrato che i presupposti da parte degli assicuratori malattie per un accesso paritario alle terapie in questione sono migliorati rispetto alla situazione prima dell'entrata in vigore dei due articoli. È però emersa anche la necessità di ulteriori miglioramenti. Proponendo di accogliere la mozione Steiert 12.3816, il Consiglio federale ha riconosciuto questa necessità e si è dichiarato disposto ad esaminare diverse soluzioni dopo la pubblicazione della valutazione. Sulla base dei risultati della valutazione nel frattempo disponibile, il DFI/UFSP studierà le misure più adatte affinché il potenziale di miglioramento emerso possa essere sfruttato efficacemente, sia da parte degli attori sia da parte della Confederazione.

2. Pur comprendendo la richiesta dell'autrice dell'interpellanza d'istituire un servizio presso il quale i pazienti possano segnalare casi problematici dovuti agli articoli 71a e 71b OAMal, il Consiglio federale ritiene che l'Ufficio di mediazione dell'assicurazione malattie, competente anche per le questioni relative all'AOMS, sia fondamentalmente sufficiente allo scopo. Già oggi questo ufficio risponde infatti a domande concernenti il rimborso di medicinali in singoli casi.

Nel quadro dell'elaborazione del rapporto in adempimento dei postulati Steiert 12.3207, Kessler 12.3100, Gilli 12.3124 e Heim 13.4152, il Consiglio federale sta inoltre esaminando in che misura è possibile migliorare la trasparenza nel settore dei diritti dei pazienti e degli assicurati, disciplinati a livello sia cantonale che federale, mediante, ad esempio, una piattaforma d'informazione o un servizio di assistenza centrali.”

                               2.7.   In concreto la ricorrente è affetta da una malattia genetica, la protoporfiria eritropoietica (di seguito: EPP). Si tratta di una malattia ereditaria del metabolismo dell’eme, caratterizzata dall’accumulo di protoporfirina nel sangue, negli eritrociti e nei tessuti e da sintomi cutanei di fotosensibilità. La EPP è stata riportata a livello mondiale con una prevalenza compresa tra 1/75.000 e 1/200.000 (www.orpha.net).

                                         Si manifesta generalmente nella prima infanzia, subito dopo la p